U nguyên bào thần kinh ở trẻ em: Phương pháp điều trị

Ở trang này: Bạn sẽ tìm hiểu được các phương pháp điều trị khác nhau cho các bệnh nhi bị u nguyên bào thần kinh. Dùng menu để lựa chọn các phần khác.

Thông thường, ung thư ở trẻ em là không phổ biến. Điều này có thể gây khó khăn cho bác sĩ trong việc lập ra phương pháp điều trị trừ một số trẻ mà việc lựa chọn phương pháp điều trị hiệu quả nhất đã biết chắc chắn. Đó là lý do tại sao hơn 60% trẻ em mắc ung thư được điều trị như một phần thử nghiệm lâm sàng. Thử nghiệm lâm sàng là kết quả của việc nghiên cứu các phương pháp tiếp cận mới.

Thử nghiệm lâm sàng có thể bao gồm việc kiểm tra sử dụng thuốc mới, phối hợp các loại thuốc với nhau hoặc việc tăng liều sử dụng hiện có. Sức khỏe và sự an toàn của các đứa trẻ tham gia thử nghiệm lâm sàng được giám sát một cách chặt chẽ.

Để tiếp nhận các phương pháp điều trị mới hơn, các bệnh nhi ung thư nên được điều trị tại các trung tâm ung bướu. Các bác sĩ ở đây có kinh nghiệm trong việc điều trị bệnh lý ung thư và sẽ sử dụng các phương pháp điều trị mới nhất. Đây được gọi là các bác sĩ ung bướu nhi. Nếu bạn ở xa trung tâm ung bướu nhi các trung tâm ung bướu tổng quát cũng sẽ có bác sĩ chuyên khoa nhi, người có khả năng chăm sóc sức khỏe cho con bạn.

Tổng quan điều trị

Trong nhiều trường hợp, đội ngũ bác sĩ điều trị cho bệnh nhi ung thư là một đội ngũ đa ngành. Các trung tâm chuyên khoa ung bướu sẽ cung cấp cho bệnh nhi và gia đình các dịch vụ: chuyên gia tư vấn, chuyên gia dinh dưỡng, các bác sĩ vật lý trị liệu, nhân viên hoạt động xã hội và các nhà tư vấn. Các chương trình và hoạt động hỗ trợ sẽ giúp gia đình và con của bạn đương đầu với khó khăn.

Lựa chọn điều trị

Lựa chọn điều trị và gợi ý điều trị phụ thuộc vào nhiều yếu tố:

• Kích thước, vị trí khối u
• Sự di căn của khối u
• Phân loại nguy cơ
• Tác dụng phụ có thể xảy ra
• Lựa chọn của gia đình
• Sức khỏe của trẻ

Việc điều trị sẽ biến đổi phụ thuộc vào nhóm tiên lượng nặng. Các phương pháp điều trị phổ biến nhất cho u nguyên bào thần kinh được liệt kê dưới đây. Kế hoạch chăm sóc cho bệnh nhi cũng bao gồm điều trị triệu chứng và các tác dụng phụ của điều trị. Đây là một phần quan trọng của điều trị ung thư.

Hãy dành thời gian đọc tất cả các lựa chọn điều trị cho con của bạn và hãy đặt câu hỏi nếu có điều gì đó bạn không rõ. Hãy trao đổi với bác sĩ chăm sóc con bạn về mục đích của mỗi phương pháp điều trị và con bạn sẽ có lợi gì sau mỗi phương pháp điều trị. Đọc nhiều hơn tại lựa chọn điều trị.

Theo dõi

Một nhóm nhỏ trẻ nhỏ với một khối u nguyên bào thần kinh khu trú tại một vị trí có thể không cần điều trị hay phẫu thuật.

Một nghiên cứu đã chỉ ra rằng bệnh nhi dưới 6 tháng tuổi với khối u khu trú với kích thước nhỏ có thể theo dõi sát bằng các phương tiện chẩn đoán hình ảnh, khám xét kỹ các triệu chứng và các xét nghiệm cận lâm sàng.

Một khoảng thời gian sau đó, khối u sẽ tiêu biến dần dù không điều trị. Nếu có bằng chứng cho thấy khối u tiến triển hóa trị liệu sẽ được áp dụng, việc chỉ định phẫu thuật đi kèm có thể được đặt ra. Tất cả bệnh nhân vẫn sống trong suốt thời gian của nghiên cứu.

Phẫu thuật 

Phẫu thuật là cắt bỏ khối u và một ít mô não lành xung quanh trong cuộc mổ. Các phẫu thuật viên ung bướu là các bác sĩ học chuyên khoa về phẫu thuật cắt bỏ khối u. Nếu các tế bào ung thư không lan rộng, các phẫu thuật viên có thể cắt toàn bộ khối u. Tuy nhiên, hầu hết u nguyên bào thần kinh được tìm thấy khi chúng đã lan rộng. Trong trường hợp này, phẫu thuật viên cắt bỏ khối u nhiều nhất có thể.

Thậm chí nếu khối u không thể cắt bỏ do vị trí của nó thì sinh thiết khối u (xem Chẩn đoán) có thể được chỉ định để tìm bản chất của khối u.

Nếu khối u không thể loại bỏ hoàn toàn, bệnh nhi có thể phải làm hóa trị và xạ trị để phá hủy các mô u còn lại. Thêm vào đó bác sĩ sẽ sinh thiết gan để kiểm tra nếu tế bào ung thư đã lan đến gan.

Hãy hỏi phẫu thuật viên của con bạn về các biến chứng có thể xảy ra trong cuộc mổ và cách họ điều trị nó như thế nào. Đọc nhiều hơn tại Các vấn đề cơ bản của phẫu thuật ung thư.

Hóa trị

Là phương pháp dùng thuốc phá hủy các tế bào ung thư, ngăn cản quá trình phát triển và phân chia. Hóa trị sẽ được điều trị bởi bác sĩ ung bướu nhi hoặc bác sĩ ung bướu, người đã học chuyên ngành ung bướu. Hóa trị toàn thân đi vào máu đến các tế bào của cơ thể. Con đường phổ biến nhất của hóa trị bao gồm lập đường truyền tĩnh mạch bằng kim hoặc dùng thuốc hoặc viên con nhộng bằng đường uống. Lịch vô thuốc thường được sắp xếp trong một khoảng thời gian.

Đa số các bệnh nhi bị u nguyên bào thần kinh đều sẽ cần hóa trị. Đây có thể là phương pháp điều trị đầu tiên dành cho bệnh này. Hoặc nó sẽ được dùng trước khi phẫu thuật để làm co nhỏ khối u hoặc sau phẫu thuật để tiêu diệt các tế bào ung thư còn sót lại.

Bệnh nhi thuộc nhóm nguy cơ trung bình thường sẽ được cho các thuốc sau:

• Carboplatin (paraplatin)
• Cyclophosphamide (neosar)
• Doxorubicin (adriamycin)
• Etoposide

Bệnh nhi thuộc nhóm nguy cơ cao thường sẽ được cho các thuốc sau:

• Busulfan (busulfex, myleran)
• Carboplatin (paraplatin)
• Cisplatin (platinol)
• Cyclophosphamide (neosar)
• Cytokines (gm-csf and il2)
• Dinutuximab (unituxin)
• Doxorubicin (adriamycin, doxil)
• Etoposide (vepesid, toposar)
• Ifosfamide (ifex)
• Isotretinoin
• Melphalan (alkeran)
• Thiotepa
• Topotecan (hycamtin)
• Vincristine (vincasar)

Tác dụng phụ của hóa trị phụ thuộc vào từng cá nhân và liều dùng thuốc, nhưng bệnh nhi có thể sẽ có các triệu chứng như: mệt mỏi, nguy cơ nhiễm trùng cao, nôn, buồn nôn, rụng tóc, mất cảm giác thèm ăn, tiêu chảy. Các tác dụng phụ thường sẽ biến mất khi quá trình điều trị kết thúc. Độ nặng của tác dụng phụ phụ thuộc vào loại và hàm lượng thuốc được cho cũng như khoảng thời gian mà bệnh như vô thuốc.

Đọc nhiều hơn về các vấn đề cơ bản của hóa trị và sự chuẩn bị cho điều trị. Các phương pháp y khoa điều trị ung thư được cập nhật và đánh giá liên tục. Hãy trao đổi với bác sĩ điều trị là cách tốt nhất để hiểu về các phương pháp, mục đích điều trị, các tác dụng phụ, sự tương tác giữa các thuốc. Đọc nhiều hơn về toa thuốc của con bạn ở Thông tin thuốc.

Xạ trị

Xạ trị là phương pháp dùng tia X năng lượng cao hoặc các thành phần khác để phá hủy tế bào ung thư. Bác sĩ, người mà được đào tạo chuyên khoa về xạ trị cho bệnh nhân ung thư được gọi là bác sĩ xạ trị ung bướu. Dạng xạ trị phổ biến nhất là xạ trị ngoài, đây là phương pháp xạ trị chiếu tia từ một máy bên ngoài cơ thể.

Chế độ điều trị xạ trị được sắp xếp trong một khoảng thời gian. Tác dụng phụ của xạ trị bao gồm: mệt mỏi, nhạy cảm da nhẹ, rối loạn tiêu hóa, giảm nhu động ruột. Đa số các tác dụng phụ sẽ biến mất khi kết thúc quá trình điều trị. Hãy trao đổi với các bác sĩ xạ trị về các tác dụng phụ có thể xảy ra và cách họ điều trị chúng.

Do xạ trị thỉnh thoảng có thể ảnh hưởng đến sự phát triển của não trẻ và buồng trứng ở trẻ gái và tinh hoàn ở bé trai, các bác sĩ có thể lựa chọn điều trị ung thư theo một hướng khác.

Đọc nhiều hơn tại Các vấn đề cơ bản của xạ trị.

Ghép tủy xương/ ghép tế bào gốc

Ghép tủy xương là một phương pháp trong y khoa mà các bệnh lý tủy xương được thay thế bằng các tế bào đặc biệt, được gọi là tế bào gốc tạo máu. Tế bào gốc tạo máu là dạng tế bào máu được tìm thấy trong dòng máu lẫn tủy xương.

Ngày nay, phương pháp này được gọi là ghép tế bào gốc nhiều hơn là ghép tủy xương. Bởi vì thực chất là ghép tế bào gốc tạo máu chứ không phải là ghép mô tủy.

Trước khi đề nghị phương pháp ghép này, bác sĩ sẽ nói bệnh nhân và thân nhân của bệnh nhân về các nguy cơ của loại ghép này. Đồng thời các bác sĩ sẽ cân nhắc đến các yếu tố khác như: loại ung thư, kết quả của lần điều trị trước, tuổi và tình trạng sức khỏe hiện giờ của bệnh nhân.

Có 2 loại ghép tế bào gốc phụ thuộc vào nguồn thay tế bào tạo máu: Ghép tự thân hoặc ghép đồng loại. Ghép tự thân thường được dùng cho các bệnh nhi có u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao.

Trong ghép tự thân, các tế bào gốc của bệnh nhi được sử dụng. Các tế bào gốc được đông lạnh cho đến khi cần, thường sau khi điều trị liều cao hoàn thành.

Mục tiêu của việc ghép là phá hủy các tế bào ung thư trong tủy xương, máu, và các cơ quan khác trong cơ thể vào cho phép tế bào máu thay thế tạo ra một tủy xương khỏe hơn. Trong hầu hết các trường hợp ghép tế bào gốc, bệnh nhi được điều trị với liều hóa trị cao có thể kèm theo hoặc không xạ trị để phá hủy các tế bào ung thư trong mức có thể. Điều này cũng sẽ gây tình trạng phá hủy mô của tủy xương và làm suy giảm hệ miễn dịch của bệnh nhân. Sau điều trị liều cao hoàn thành, các tế bào gốc sẽ đi vào tĩnh mạch của bệnh nhân để thay thế tủy xương và khôi phục lại số lượng tế bào máu.

Có nhiều sự phối hợp thuốc hóa trị liều cao khác nhau được sử dụng trước khi thực hiện ghép tế bào gốc. Ở châu âu các thử nghiệm lâm sàng nghiên cứu thấy rằng bệnh nhân được điều trị bằng Busulfan và Melphalan khả năng sống cao hơn và ít tác dụng phụ hơn những đứa trẻ được điều trị với Carboplatin, Etoposide, Melphalan. Trong cùng khoảng thời gian bên phía châu Âu đang tiếp tục nghiên cứu, The Children’s Oncology Group tiến hành nghiên cứu so sánh việc dùng hóa trị liều cao đơn độc (Carboplatin, Etoposide, Melphalan) với việc ghép tủy xương kèm điều trị hóa trị liều cao sau đó và tiến hành ghép tủy xương sau khi đã điều trị hóa trị liều cao. Nhóm thuốc đầu tiên được thống nhất sử dụng gồm: cyclophosphamide và thiotepa. Nhóm thuốc thứ hai gồm: Carboplatin, Etoposide, và Melphalan. Kết quả nghiên cứu của The Children’s Oncology Group chỉ ra rằng bệnh nhi có khả năng sống cao hơn khi dùng 2 nhóm thuốc trên kèm theo việc ghép tủy xương. Dựa trên kết quả nghiên cứu này, nhóm thuốc hóa trị liều cao và cấy ghép tủy xương được cân nhắc là một phần của tiêu chuẩn điều trị bệnh nhi bị u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao.

Trong ghép tủy xương, ghép các tế bào thay thế, hoặc bắt đầu tạo ra các tế bào máu mới, trở thành các tế bào tạo máu trong vòng khoảng 8 ngày tới 3 tuần. Phá hủy tủy của bệnh nhi làm giảm hệ thống phòng vệ của bản thân, tạm thời làm bệnh nhi có nguy cơ nhiễm trùng cao. Đến khi hệ miễn dịch của bệnh nhi quay trở về bình thường, bệnh nhi cần phải dùng kháng sinh và truyền máu. Đồng thời bệnh nhi phải được đảm bảo an toàn bởi đội ngũ chăm sóc sức khỏe để tránh trẻ có nguy cơ nhiễm trùng.

Trong phương pháp ghép tự thân, nguy cơ thải ghép là nhỏ do các tế bào gốc thay thế chính là mô của bệnh nhân. Tuy nhiên cũng có một nguy cơ khác trong tự ghép là một vài tế bào đột biến thành tế bào ung thư và gây bệnh.

Tác dụng phụ phụ thuộc vào loại cấy ghép, tình trạng sức khỏe tổng quát của bệnh nhi, và các yếu tố khác. Đọc nhiều hơn ở những vấn đề cơ bản của ghép tế bào ghép và ghép tủy xương.

Liệu pháp Retinoid

Retinoid là một hoạt chất tương tự như vitamin A. Các nhà nghiên cứu cho rằng chúng có tác dụng giúp các tế bào trưởng thành thành các tế bào bình thường. Trong thử nghiệp lâm sàng của The Children’s Oncology Group, các bệnh nhi thuộc nhóm nguy cơ cao không có bằng chứng chứng minh sự hoạt động của bệnh sau khi hoàn thành liệu pháp điều trị sẽ được uống 13-cis-retinoic acid (RA) (Isotretinoin) mà không điều trị gì thêm. Nghiên cứu chỉ ra rằng những đứa trẻ được điều trị với RA cải thiện được khả năng sống sót.

Liệu pháp miễn dịch

Liệu pháp miễn dịch được áp dụng để nâng cao khả năng miễn dịch của cơ thể chống lại ung thư. Có thể phối hợp cả hai hoặc một trong 2 loại: từ cơ thể hoặc từ phòng thí nghiệm để nâng đỡ, cải thiện hệ thống miễn dịch.

GD2 là một phức hợp trên bề mặt tế bào, được gọi là disialoganglioside, chất mà được tìm thấy ở hầu hết các u nguyên bào thần kinh. Sự đa dạng của các kháng thể đơn dòng trực tiếp chống lại GD2 được sử dụng để điều trị bệnh u nguyên bào thần kinh. Các kháng thể đơn dòng là chất được tạo ra trong phòng thí nghiệm, nó có thể hoạt động như kháng thể tự nhiên của cơ thể để chống lại các bệnh lý như ung thư.

The Children’s Oncology Group đã xây dựng một thử nghiệm lâm sàng để kiểm tra kháng thể đơn dòng chống lại GD2 (dinutuximab) kết hợp với cytokine, đây là một protein của cơ thể có khả năng kích hoạt hệ miễn dịch, với liệu pháp retinoid đơn độc trên các bệnh nhi nguy cơ cao với:

• Đáp ứng bước đầu với hóa trị
• Bệnh nhi thực hiện ghép tủy xương nếu không có sự phát triển và lan rộng của khối u nguyên bào thần kinh

Trong thử nghiệm lâm sàng của The Children’s Oncology Group, các bệnh nhi nhận được liệu pháp miễn dịch và retinoid có khả năng sống cao hơn và ít nguy cơ tái phát hơn các bệnh nhi chỉ điều trị liệu pháp Retinoid đơn độc. Liệu pháp miễn dịch và RA hiện giờ là một phần tiêu chuẩn điều trị cho bệnh nhi bị mắc u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao. Dựa trên kết quả nghiên cứ này, The U.S. Food and Drug Administration (FDA), đã sử dụng Dinutuximab (Unituxin), vào tháng 3/2015 như một phần của đầu tiên điều trị cho bệnh nhi mắc u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao.

Có nhiều liệu pháp miễn dịch khác nhau nên cũng có nhiều tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy hỏi bác sĩ các tác dụng phụ có thể xảy ra khi điều trị liệu pháp miễn dịch cho con bạn. Đọc nhiều hơn tại Các vấn đề cơ bản của liệu pháp miễn dịch.

Phương pháp điều trị trúng đích bằng Nuclit phóng xạ

Nuclit phóng xạ là ¹³¹I MIBG được dùng để điều trị các bệnh nhi bị u nguyên bào thần kinh tái phát, và có khoảng 30% trường hợp đáp ứng điều trị. Dựa trên các ảnh hưởng của thuốc khi bệnh tái phát trở lại, các thử nghiệm lâm sàng đầu tiên của The Children’s Oncology Group đã kiểm tra việc sử dụng ¹³¹I MIBG kết hợp ghép tế bào gốc sau khi dùng busulfan và melphalan như một phương pháp điều trị mới cho các bệnh nhân nguy cơ cao. Trong nghiên cứu mới của The Children’s Oncology Group cho các bệnh nhi nguy cơ cao mới được chẩn đoán sẽ được điều trị thử bằng ¹³¹I MIBG.

Chăm sóc triệu chứng của bệnh và tác dụng phụ của thuốc

Ung thư cũng như các phương pháp điều trị thường gây ra các tác dụng phụ. Trong chờ đợi điều trị nhằm làm chậm, ngưng, giới hạn ung thư, phần quan trọng trong chăm sóc bệnh nhi ung thư là làm giảm triệu chứng và tác dụng phụ có thể xảy ra. Việc tiếp cận này được gọi là chăm sóc giảm nhẹ, nó bao gồm hỗ trợ bệnh nhân các vấn đề về thể chất, cảm xúc, vấn đề xã hội.

Chăm sóc giảm nhẹ là phương pháp điều trị mà bao gồm giảm nhẹ triệu chứng, cải thiện chất lượng sống, hỗ trợ bệnh nhân và gia đình bệnh nhân. Bất kể bệnh nhân, độ tuổi, giai đoạn ung thư đều sẽ được chăm sóc giảm nhẹ. Để phương pháp này có hiệu quả tốt nhất thì nó sẽ được bắt đầu sớm nhất có thể khi bắt đầu bước vào điều trị ung thư. Các bệnh nhân thường được điều trị ung thư cùng lúc với các phương pháp điều trị giảm nhẹ tác dụng phụ. Sự thật chứng minh, các bệnh nhân được điều trị cùng lúc ít xuất hiện các triệu chứng nặng, chất lượng cuộc sống tốt hơn, và họ đều thấy hài lòng với phương pháp điều trị.

Chăm sóc giảm nhẹ là một mảng rất rộng và thường bao gồm: thuốc, thay đổi dinh dưỡng, phương pháp thư giãn, điều hòa cảm xúc và các phương pháp khác. Đứa trẻ của bạn có thể nhận được phương pháp điều trị cùng lúc với điều trị giới hạn ung thư như hóa trị, phẫu thuật, xạ trị. Hãy trao đổi với bác sĩ về mục đích của các phương pháp điều trị trong kế hoạch điều trị của con bạn.

Trước khi điều trị bắt đầu, hãy trao đổi với đội ngũ chăm sóc sức khỏe của con bạn về các tác dụng phụ có thể xảy ra cũng như kế hoạch diều trị và phương pháp chăm sóc giảm nhẹ. Trong suốt quá trình điều trị, hãy nói với bác sĩ hoặc đội ngũ chăm sóc y tế nếu bạn có vấn đề thắc mắc hay các vấn đề xảy ra với con bạn càng sớm càng tốt. Tìm hiểu thêm về điều trị hỗ trợ.

Sự thuyên giảm và khả năng tái phát

Sự thuyên giảm là khi khối u không còn hiện diện trong cơ thể và nó không có triệu chứng của bệnh. Đây còn được gọi là không có bằng chứng gây bệnh.

Sự thuyên giảm này có thể là nhất thời hoặc tồn tại lâu dài. Sự không chắc chắn này làm nhiều người lo lắng về sự tái phát của ung thư. Hãy hỏi bác sĩ về khả năng tái phát của ung thư. Hiểu được khả năng tái phát ung thư và các phương pháp điều trị sau đó có thể giúp cho bạn và gia đình mình có sự chuẩn bị nếu ung thư tái phát. Đọc nhiều hơn tại nỗi sợ ung thư tái phát.

Nếu ung thư tái phát sau điều trị thông thường, nó được gọi là ung thư tái phát. Nó có thể tái phát tại chính vị trí cũ (được gọi là tái phát cùng vị trí), gần đó (tái phát vùng lân cận) hoặc ở một nơi khác (tát phát xa). Nếu ung thư tái phát, có khả năng đợt này sẽ được chẩn đoán lại giai đoạn bệnh đã được nói đến ở phần giai đoạn và phân nhóm bệnh.

Khi điều này xảy ra, một chu trình kiểm tra mới sẽ được bắt đầu lại để tìm nguyên nhân gây tái phát. Sau kiểm tra, bạn và con bạn sẽ được bác sĩ điều trị đưa ra các lựa chọn điều trị. Thường kế hoạch điều trị bao gồm phẫu thuật, hóa trị, xạ trị, nhưng họ sẽ dùng các phối hợp thuốc khác hoặc tốc độ điều trị khác. Bác sĩ điều trị của con bạn sẽ đưa ra các đề nghị về các thử nghiệm lâm sàng, nhưng thứ mới được nghiên cứu để điều trị ung thư tái phát.

Điều trị u nguyên bào thần kinh tái phát

Điều trị u nguyên bào thần kinh tái phát phụ thuộc vào vị trí khối tái phát, điều trị trước đó, sinh thiết khối u, có thể kèm theo sự biến đổi gen. Thông thường điều trị sẽ có kết quả tốt ở những bệnh nhi bệnh nguy cơ thấp hoặc trung bình khi bắt đầu điều trị đợt tái phát, ở những bệnh nhi nhóm nguy cơ cao thì khó điều trị hoàn toàn được. U nguyên bào thần kinh có khả năng tái phát cao ở những bệnh nhi có bệnh thuộc nhóm nguy cơ cao.

Trải qua nhiều năm, đã có nhiều phương pháp điều trị mới và sự phối hợp các phương pháp được tìm ra để điều trị cho bệnh nhân:

• Hóa trị đơn độc và trong kết hợp với dinutuximab. Thuốc Irinotecan (Camptosar) và topotecan thường được dùng sớm ở những trường hợp ung thư tái phát. Sự kết hợp của irinotecan và temozolomide (Methazolastone, Temodar), xảy ra vài tác dụng phụ. Điều trị hóa trị được cân nhắc bởi The Children’s Oncology Group. Một vài trường hợp tái phát bệnh đáp ứng với phương pháp điều trị này. Một vài các loại thuốc khác được dùng trong hóa trị topotecan và cyclophosphamide liều thấp. Kết quả nghiên cứu gần đây của The Children’s Oncology Group đã chứng minh sự hoạt động khi kết hợp hóa trị (irinotecan và temozolomide) kết hợp với dinutuximab mang lại kết quả như mong đợi.
• Phương pháp điều trị trúng đích bằng nuclit phóng xạ. Giống như đã giải thích ở trên, nuclit phóng xạ có mối liên quan đến MIBG, tương tự somatostatin, chất mà tương tự như một hormone đặc biệt sản xuất ra tế bào, và kháng thể kháng GD2. Trong các nghiên cứu trước đây, xem xét sự kết hợp của đồng vị phóng xạ MIBG và các thụ thể phóng xạ như irinotecan hoặc ức chế histone deacetylase như vorinostat (Zolinza) đang được tiếp tục. Các thụ thể phóng xạ giúp cho các tế bào ung thư đáp ứng tốt hơn với xạ trị.
• Miễn dịch. kháng thể trực tiếp kháng GD2 liên kết với interleukin-2 (IL2), đây là chất có khả năng hộ trợ hệ miễn dịch của cơ thể, được nghiên cứu trong giai đoạn sớm của The Children’s Oncology Group ở các bệnh nhi bị u nguyên bào thần kinh tái phát. Các kháng thể đơn dòng trực tiếp kháng kháng nguyên GD2 khác đã được so sánh khi dùng đơn độc và trong việc phối hợp với tế bào giết tự nhiên. Sự phối hợp của tác nhân điều chỉnh hệ miện dịch lenolinomide và dinutuximab đã được kiểm tra ở giai đạn của thử nghiệm lâm sàng. Các phương pháp điều trị khác trong nghiên cứu giai đoạn 1, giai đoạn 2 bao gồm ức chế miễn dịch, sắp đặt các tế bào T nhằm mục đích kháng nguyên thụ thể trúng đích GD2 và vaccine kháng GD2. Trong nghiên cứu kháng thể kháng GD2 ¹³¹I được dùng để điều trị u nguyên bào thần kinh tái phát trong não kết hợp với phẫu thuật và xạ trị thần kinh.
• Điều trị trúng đích bằng tế bào tiền ung thư ALK. Sự biến đổi của gen ALK được nhận ra trong dòng phôi kèm theo hoặc không khối u ở một vài bệnh nhân bị u nguyên bào thần kinh. Ung thư dai dẳng là loại ung thư cứ tiếp tục phát triển mặc dù có điều trị. Một số các phân tử nhỏ ức chế thụ thể tyrosine kinase được phát triển của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 của ức chế ALK crizotinib (PF-02341066), đã được xây dựng trong The Children’s Oncology Group với ung thư dai dẳng hoặc một ung thư khác gây ra bởi sự đột biến của gen ALK. Mặc dù có một vài khối u đáp ứng với các yếu tố, đáp ứng ở trẻ em có u thần kinh đột biến gen ALK ít hơn so với các loại ung thư mà có đột biến ALK ẩn. Thế hệ thứ 3 của ức chế ALK, lorlatinib (PF-06463922), được thử nghiệm trong phòng thí nghiệm hoạt động chống lại u nguyên bào thần kinh. Thuốc này được kiểm tra trong Phương pháp tiếp cận mới của u nguyên bào thần kinh (New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT)) phối hợp nghiên cứu giai đoạn 1 cho các bệnh nhi bị u nguyên bào thần kinh lâu dài với đột biến của gen ALK.
• Retinoid. Fenretinide hoạt động chống lại u nguyên bào thần kinh trong phòng thí nghiệm, ngay cả khi các retinoid khác không có tác dụng. Các nghiên cứu chỉ ra rằng loại thuốc này ít tác dụng phụ. Một phiên bản mới hơn của loại thuốc này đã được tạo ra để dễ dàng điều trị hơn ở các bệnh nhi.
• Ức chế sự hình thành mạch máu. Phương pháp này tập trung ngăn chặn sự hình thành các mạch máu, đây là quá trình tạo ra mạch máu mới từ các mạch máu cũ. Bởi vì các khối u cần dinh dưỡng được cung cấp từ máu để phát triển và lan rộng, mục đích của phương pháp này là làm khối u bị “chết đói”.
• Ức chế tyrosine kinase. Đây là thuốc ức chế sự truyền thông tin giữa các tế bào và sự phát triển của khối u. Thuốc ức chế ALK đang được dùng thử trong thử nghiệm lâm sàng. Một loại ức chế tyrosine kinase khác được dùng gồm: Ức chế yếu tố tăng trưởng biểu bì (epidermal growth factor receptor EGFR) và yếu tố tăng trưởng insulin 1 (insulin growth factor 1 receptor IGR1R). Các yếu tố này giúp cho khối u phát triển và ức chế chúng để chúng phát triển chậm lại hoặc ngừng phát triển.
• Ức chế Aurora kinase. Aurora A kinase giúp các tế bào phân chia sớm hơn và chúng được tìm thấy trong các tế bào đang phân chia. Ức chế Aurora kinase là thuốc chẹn protein, dừng hoặc làm chậm quá trình phân chia tế bào. Ức chế Aurora A kinase cũng làm mất tình ổn định của protein MYCN. Thuốc này đang được nghiên cứu dùng chung với irinotecan và temozolomide trong gia đoạn sớm của thử nghiệm lâm sàng ở các bệnh nhân bị tái phát.
• Các lựa chọn điều trị khác. Difluoromethylornithine (DFMO), là chìa khóa ức chế trúng đích dòng chảy của MYCN, ornithine decarboxylase (ODC), tất cả đều đã được thử nghiệm trên thử nghiệm lâm sàng. Các thuốc Demethylating như: decitabine (Dacogen) và ức chế histone deacetylase, đây là chất có khả năng ức chế sự phát triển và lan rộng của khối u, đang được điều trị thử trên các bệnh nhi.

The NANT Phase I Consortium có một số thử nghiệm lâm sàng cho các bệnh nhi bị u nguyên bào thần kinh dai dẳng hoặc tái phát. Có nhiều nghiên cứu đã kiểm chứng sự phối hợp các phương pháp gồm các tác nhân sinh học và hóa trị.

Dù bạn lựa chọn kế hoạch điều trị nào, chăm sóc hỗ trợ là quan trọng để làm giảm bớt triệu chứng và các tác dụng phụ của điều trị.

Khi đứa trẻ bị u tái phát, các thành viên trong gia đình nên kiềm chế cảm xúc như đừng quá lo sợ. Gia đình nên nói chuyện với đội ngũ chăm sóc y tế về cảm xúc cũng như những thứ cần hỗ trợ. Đọc nhiều hơn tại đối mặt với sự tái phát của ung thư.

Nếu điều trị không hiệu quả

Mặc dù điều trị thành công ở đa số các bệnh nhi ung thư, nhưng vẫn có các trường hợp ngoại lệ. Nếu ung thư điều trị không khỏi hoặc không kiểm soát được, đây gọi là ung thư tiến triển hoặc ung thư không kiểm soát. Đây là một chẩn đoán khó khăn, và ung thư tiến triển cũng khó có thể thảo luận. Tuy nhiên, nó quan trọng để bạn trao đổi với đội ngũ chăm sóc sức khỏe của con bạn để trao đổi về cảm giác, ưu tiên và mối liên quan. Đội ngũ chăm sóc y tế sẽ giúp đỡ bạn, các thành viên có các kỹ năng đặc biệt, kinh nghiệm và sự hiểu biết để hỗ trợ bạn và gia đình của bạn.

Dịch vụ an dưỡng được thiết kế để nâng cao chất lượng sống cho các bệnh nhân chỉ sống được tối đa 6 tháng. Bệnh nhân và người giám hộ được động viên để trao đổi với đội ngũ chăm sóc sức khỏe về lựa chọn bệnh viện, bao gồm dịch vụ chăm sóc ở nhà, trung tâm chăm sóc đặc biệt hoặc các vấn đề sức khỏe khác. Điều dưỡng chăm sóc, thiết bị hỗ trợ đặc biệt có thể đặt tại nhà cho mỗi gia đình.

Một số đứa trẻ hạnh phúc hơn nếu chúng đồng ý đến trường vào một khoảng thời gian nào đó hoặc tham gia các hoạt động xã hội. đội ngũ chăm sóc sức khỏe có thể giúp ba mẹ hoặc người giám hộ lựa chọn các mức độ hoạt động phù hợp với trẻ. Đảm bảo chắc chắn rằng các bé có sự thoải mái về mặt thể chất và sự tự do, không ràng buộc là một phần quan trọng trong việc chăm sóc những ngày tháng cuối cùng cho trẻ. Tìm hiểu nhiều hơn tại Chăm sóc bệnh nhi giai đoạn cuối và Kế hoạch chăm sóc ung thư tiến triển.

Sự qua đời của một đứa trẻ là một mất mát to lớn, nhiều gia đình cần sự hỗ trợ giúp đỡ họ vượt qua sự mất mát. ở các trung tâm nhi khoa thường sẽ có một đội ngũ chuyên nghiệp và một nhóm hỗ trợ giúp họ trải qua sự đau buồn. Đọc nhiều hơn tại Bước qua nỗi đau mất con.

Phần tiếp theo trong hướng dẫn là Các thử nghiệm lâm sàng. Bài viết sẽ đưa ra các thông tin về các nghiên cứu tập trung tìm ra phương pháp chăm sóc tốt nhất cho bệnh nhi ung thư. Nhấn menu để lựa chọn các phần khác.

Tài liệu tham khảo

https://www.cancer.net/cancer-types/neuroblastoma-childhood/types-treatment