Bài viết này giới thiệu về các nghiên cứu khoa học đang được thực hiện để hiểu thêm về U nguyên bào thần kinh ở trẻ em và phương pháp điều trị. Sử dụng menu để xem các bài viết khác.
Tổng quan chung
Các bác sĩ đang không ngừng nghiên cứu về u nguyên bào thần kinh ở trẻ em để tìm ra cách phòng ngừa, phương pháp điều trị và chăm sóc tốt nhất cho những trẻ được chẩn đoán mắc căn bệnh này. Các lĩnh vực nghiên cứu sau đây có thể bao gồm các lựa chọn mới cho bệnh nhân trong chẩn đoán và điều trị thông qua các thử nghiệm lâm sàng. Hãy nói chuyện với bác sĩ về các phương pháp chẩn đoán và điều trị tốt nhất cho con của bạn.
Phương pháp điều trị
Nhiều mục dưới đây đã được giải thích trước đó trong phần Phương pháp điều trị. Và các nghiên cứu đang được tiến hành này nhằm cải thiện việc sử dụng và hiệu quả của các cách điều trị đó.
Sự kết hợp thuốc mới
Các thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành để nghiên cứu sử dụng hóa trị liệu kết hợp với liệu pháp miễn dịch, thuốc ức chế tyrosine kinase hoặc các tác nhân sinh học khác. Các nhà nghiên cứu hy vọng rằng những sự kết hợp thuốc này sẽ làm tăng hiệu quả và giảm tác dụng phụ của điều trị ban đầu.
Ghép tủy xương hay còn gọi là ghép tế bào gốc
Gần đây, một thử nghiệm lâm sàng của Nhóm Ung thư Trẻ em (Children’s Oncology Group) so sánh hóa trị liều cao 2 chu kỳ với hóa trị liều cao 1 chu kỳ và ghép tế bào gốc đã được hoàn thành. Những bệnh nhân được điều trị theo lộ trình liều cao với 2 chu kỳ ngắt quãng đã cải thiện thời gian sống mà không có bất cứ biến chứng, sự tái phát hay di căn nào. Dựa trên những kết quả này, Nhóm Ung thư Trẻ em hiện đang xem xét việc kết hợp hóa trị liệu liều cao 2 chu kỳ kết hợp ghép tế bào gốc là tiêu chuẩn chăm sóc mới cho những bệnh nhân u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao.
Một nghiên cứu ở Châu Âu đã so sánh kết quả ở những trẻ trước khi ghép tế bào gốc được chỉ định các thuốc carboplatin, etoposide và melphan so với busulfan và melphalan. Kết quả cho thấy rằng những đứa trẻ được điều trị bằng busulfan và melphalan đem lại hiệu quả tốt hơn.
Xạ trị hướng đích
Điều trị iốt phóng xạ năng lượng cao bằng MIBG đã chứng minh được rằng khối u có đáp ứng ở khoảng 30% bệnh nhân bị u nguyên bào thần kinh tái phát hoặc kháng trị. Phương pháp điều trị này hiện có sẵn tại khoảng 12 trung tâm ung thư ở Hoa Kỳ. Các thử nghiệm lâm sàng liên quan đến sử dụng MIBG phóng xạ đơn thuần hoặc kết hợp với các yếu tố nhạy cảm với phóng xạ đang được tiến hành thông qua Tập đoàn NANT. Nhóm Ung thư Trẻ em đã tiến hành một nghiên cứu thí điểm có tính khả thi nhằm đánh giá việc sử dụng MIBG phóng xạ kết hợp với busulfan và melphalan trong điều trị củng cố cho những bệnh nhân nguy cơ cao mới được chẩn đoán. Những kết quả này hiện đang được phân tích. Một nghiên cứu pha III mới của Nhóm Ung thư Trẻ em sẽ kiểm tra hoạt động và tác dụng phụ của liệu pháp MIBG trong điều trị cảm ứng ở những bệnh nhân nguy cơ cao mới được chẩn đoán. Các liệu pháp sử dụng dược phẩm chứa chất phóng xạ khác đang được đánh giá hiệu quả bao gồm 277 (277Lu) DOTATE và astatine ‐ 211 (211At) mIBG.
Liệu pháp hướng đích mức độ phân tử
Những nghiên cứu về việc sử dụng các phân tử nhỏ để tấn công vào mục tiêu là các tế bào có chức năng bất thường trong bệnh u nguyên bào thần kinh đang được tiến hành. Crizotinib, lorlatinib và các thuốc ức chế ALK khác (ALK là một tyrosine kinase bị đột biến trong một tập hợp con của u nguyên bào thần kinh), cũng như các thuốc ức chế tyrosine kinase khác, đang được thử nghiệm trong các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn đầu. Một thử nghiệm lâm sàng mới của Nhóm Ung thư Trẻ em sẽ kiểm tra hoạt động và tác dụng phụ của crizotinib ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc u nguyên bào thần kinh có đột biến ALK. Các phương pháp điều trị khác hiện đang trong giai đoạn nghiên cứu pha I hoặc pha II, bao gồm các chất ức chế bromodomain và bromodomain ngoại vi (BET) (để ức chế MYCN), mặc dù vậy, thử nghiệm lâm sàng này chưa được tiến hành ở trẻ em. Thuốc ức chế Aurora kinase cũng đã được kết hợp với hóa trị liệu để điều trị u nguyên bào thần kinh.
Chỉ điểm sinh học (Biomarkers)
Các công cụ mới đang được phát triển để giúp phát hiện sự di căn của khối u và đáp ứng với điều trị, điều này có thể được sử dụng trong tương lai để chọn cách điều trị phù hợp cho từng bệnh nhân. Chúng bao gồm việc sử dụng DNA của tế bào ung thư lưu hành trong tuần hoàn để mô tả đặc điểm của bộ gen khối u, các nghiên cứu đang được tiến hành để phân tích DNA này bằng cách sử dụng những bảng danh sách gen toàn diện.
Các kỹ thuật hình ảnh mới
Các phương pháp chẩn đoán hình ảnh mới, chẳng hạn như FDG‐ PET MRI, 124I IB mIBG PET ‐ CT hoặc 68Ga DOTATATE đang được đánh giá ở bệnh nhân u nguyên bào thần kinh. Những phương thức mới này có thể giúp cho việc định vị khối u chính xác hơn.
Chăm sóc giảm nhẹ
Các thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành để tìm ra những cách tốt hơn để giảm triệu chứng của bệnh và tác dụng phụ của các phương pháp điều trị u nguyên bào thần kinh hiện tại, từ đó giúp cho bệnh nhân cảm thấy thoải mái và cải thiện chất lượng cuộc sống.
Tìm kiếm thêm về các nghiên cứu mới nhất?
Nếu bạn muốn biết thêm thông tin về các lĩnh vực nghiên cứu mới nhất liên quan đến u nguyên bào thần kinh, bạn có thể tìm hiểu ở những mục liên quan sau:
Phần tiếp theo trong hướng dẫn này là: Đối phó với điều trị. Phần này cung cấp một số hướng dẫn về cách đương đầu với những thay đổi về thể chất, cảm xúc và các mối quan hệ xã hội mà bệnh ung thư và các phương pháp điều trị có thể mang lại. Sử dụng menu để chọn đọc phần các bài viết khác.
Tài liệu tham khảo
Neuroblastoma – Childhood: Latest Research
