Biên dịch: Nguyễn Tấn Long
Hiệu đính: BS. Lê Thị Mai Anh, Lê Hà Cảnh Châu
“Đặt câu hỏi và tìm hiểu về cơ hội điều trị tốt nhất đối với loại ung thư con bạn đang mắc phải. Đó có thể là một thử nghiệm lâm sàng, hoặc có thể không, nhưng bạn sẽ không bao giờ biết được nếu như không đặt câu hỏi. Chúng tôi quyết định rằng một phương pháp điều trị mới được đưa ra thông qua một thử nghiệm lâm sàng chính là sự lựa chọn tốt nhất cho trẻ.”
Trẻ bị ung thư có nhiều lựa chọn điều trị, bao gồm chăm sóc y tế tiêu chuẩn hoặc điều trị theo thử nghiệm lâm sàng.
- Chăm sóc y tế tiêu chuẩn (còn được gọi là tiêu chuẩn chăm sóc) là việc điều trị cho một bệnh cụ thể đã được sự đồng thuận bởi các chuyên gia.
- Các thử nghiệm lâm sàng (hay nghiên cứu lâm sàng) là một loại hình nghiên cứu nhằm kiểm nghiệm các phương pháp tiếp cận y học mới trên cơ thể người. Một số thử nghiệm lâm sàng ung thư so sánh phương pháp điều trị mới với phương pháp điều trị chuẩn để xem nó có mang lại hiệu quả hơn hoặc ít tác dụng phụ hơn hay không. Một số thử nghiệm khác nhằm xác định liều lượng thuốc phù hợp nhất cho bệnh nhân.
Tìm hiểu về tất cả các phương pháp điều trị hiện nay cho trẻ là điều rất quan trọng. Hầu hết trẻ em bị ung thư được điều trị thông qua việc tham gia một thử nghiệm lâm sàng. Tỉ lệ tham gia thử nghiệm lâm sàng càng cao sẽ càng thúc đẩy tiến trình nghiên cứu điều trị ung thư ở trẻ em. Trong một số trường hợp, các kết quả thử nghiệm lâm sàng giúp tìm ra những phương pháp điều trị có ít hoặc giảm thiểu được tác dụng phụ. Ngoài ra, thử nghiệm lâm sàng cũng có thể giúp bác sĩ biết được liều lượng thuốc phù hợp nhất trong điều trị. Một khi đã được chứng minh là an toàn và hiệu quả trong một thử nghiệm lâm sàng, phương pháp điều trị mới này có thể trở thành tiêu chuẩn cho việc điều trị.
“Tôi đã gọi đến số 1-800-4-CANCER để lấy thông tin về những thử nghiệm lâm sàng có sẵn cho loại ung thư mà con chúng tôi mắc phải. Điều này đã giúp chúng tôi trao đổi với bác sĩ điều trị của con để tìm hiểu nhiều hơn.”
Những câu hỏi thường gặp
| Thử nghiệm lâm sàng là gì? |
Thử nghiệm lâm sàng là một loại hình nghiên cứu nhằm kiểm nghiệm mức độ hiệu quả một phương pháp tiếp cận y học mới trên cơ thể người. Các thử nghiệm lâm sàng có thể kiểm nghiệm những phương thức mới để ngăn ngừa, phát hiện, chẩn đoán, hoặc điều trị một bệnh nào đó. Phần này tập trung vào các thử nghiệm lâm sàng để điều trị ung thư ở trẻ em. |
| Các thử nghiệm lâm sàng mang lại lợi ích gì cho trẻ em bị ung thư? |
Một số lợi ích của việc tham gia một thử nghiệm lâm sàng điều trị ung thư bao gồm:
- Trở thành một trong những người đầu tiên nhận được một phương pháp điều trị mới đầy hứa hẹn
- Tham gia nghiên cứu có thể giúp đỡ những người khác sẽ cần đến phương pháp điều trị ung thư trong tương lai
- Nhận được sự chăm sóc tốt, bao gồm được theo dõi chặt chẽ từ một đội ngũ chăm sóc sức khỏe đã được huấn luyện các kỹ năng chăm sóc bệnh nhân ung thư mới nhất
|
| Tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể có những nguy cơ gì? |
Những nguy cơ có thể có hay những bất tiện khi tham gia thử nghiệm lâm sàng ung thư bao gồm:
- Phương pháp điều trị mới có thể xuất hiện những tác dụng phụ không lường trước được, hoặc không mang lại kết quả điều trị tốt hơn hoặc thậm chí tệ hơn điều trị chuẩn.
- Đòi hỏi phải tái khám thường xuyên để kiểm tra và làm các xét nghiệm.
|
| Ai tài trợ và chấp thuận các thử nghiệm lâm sàng? |
Nhiều tổ chức khác nhau, bao gồm Viện Ung Thư quốc gia (NCI), các công ty dược, các trường đại học và các viện nghiên cứu y khoa sẽ tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng điều trị ung thư trẻ em. Mỗi một nhà tài trợ sẽ có các quy trình phê duyệt để chấp thuận một thử nghiệm lâm sàng. Ví dụ, quy trình phê duyệt cho các thử nghiệm lâm sàng ung thư ở trẻ em (COG) do Viện ung thư quốc gia (NCI) tài trợ bao gồm việc được xét duyệt bởi các chuyên gia ung thư trẻ em để đảm bảo rằng các phương pháp điều trị là phù hợp và các câu hỏi nghiên cứu tập trung đặc biệt vào các bệnh ung thư đang được nghiên cứu.
Ngoài các thủ tục chấp thuận và phê duyệt của nhà tài trợ, một đội ngũ được gọi là Hội đồng đánh giá cơ sở (IRB) cũng phải phê duyệt kế hoạch chi tiết (protocol) cho từng thử nghiệm lâm sàng trước khi có thể bắt đầu. Đội ngũ này bao gồm các nhà khoa học, các bác sĩ, các thành viên của giáo hội và người đại diện cho bệnh nhân nhằm đảm bảo các thử nghiệm lâm sàng được thiết kế tốt, đúng qui cách đạo đức và hợp pháp. Hội đồng đánh giá này cũng giám sát sự an toàn và tiến độ của các thử nghiệm. |
| Ai là người chi trả cho thử nghiệm lâm sàng? |
Có hai loại chi phí liên quan đến một thử nghiệm lâm sàng là chi phí chăm sóc bệnh nhân và chi phí nghiên cứu. Chi phí chăm sóc bệnh nhân là các chi phí dành cho sự chăm sóc ung thư thông thường, như chi phí cho bác sĩ, các xét nghiệm lâm sàng thường quy, và viện phí. Những khoản chi phí này thường được hỗ trợ từ công ty bảo hiểm. Chi phí liên quan đến nghiên cứu bao gồm các khoản dành cho loại thuốc đang được nghiên cứu, các xét nghiệm, và đội ngũ nghiên cứu. Thông thường, các nhà tài trợ cho thử nghiệm lâm sàng sẽ thanh toán các khoản này. Các chi phí có thể nằm ngoài sự chi trả của công ty bảo hiểm hoặc các nhà tài trợ bao gồm chi phí ăn ở, đi lại và những khoản chi tiêu cá nhân khác. Nhớ luôn luôn kiểm tra kĩ những khoản tiền được và không được chi trả bởi công ty bảo hiểm và các nhà tài trợ. |
| Làm sao để trẻ có thể tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng? |
Để tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng, trước tiên trẻ cần phải được đánh giá xem chúng có đáp ứng với những yêu cầu của thử nghiệm đã được đưa ra trong protocol hay không. Những yêu cầu này (còn được gọi là điều kiện đủ) có thể giới hạn đối tượng tham gia thử nghiệm, gồm những trẻ có bệnh ung thư và ở giai đoạn nhất định hoặc trong độ tuổi nhất định. Nhiều bệnh viện nhi khoa và bệnh viện trường đại học lớn tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng ung thư trẻ em. Hỏi bác sĩ của trẻ về các thử nghiệm lâm sàng trẻ có thể có đủ điều kiện tham gia. |
| Sự đồng ý có hiểu biết là gì? |
Sự đồng ý có hiểu biết là quá trình bạn được giải thích chi tiết về một thử nghiệm lâm sàng, để giúp bạn quyết định xem bạn có muốn trẻ tham gia hay không. Quá trình này được thiết kế một cách cẩn thận để đảm bảo quyền lợi, sự an toàn và riêng tư của trẻ khi tham gia thử nghiệm lâm sàng. Trong quá trình này, các bác sĩ và điều dưỡng trong đội ngũ nghiên cứu sẽ trả lời tất cả các câu hỏi mà bạn đưa ra về thử nghiệm.
Tài liệu bao gồm các thông tin về:
- Tên và mục đích của thử nghiệm lâm sàng
- Các xét nghiệm và thủ thuật cần thực hiện trong protocol thử nghiệm
- Cách thức điều trị mà trẻ nhận được trong thử nghiệm (bao gồm điều trị từ khi nào và trong bao lâu) và so sánh với những điều trị tiêu chuẩn hiện có
- Những lợi ích và nguy cơ có thể có khi tham gia thử nghiệm lâm sàng
- Những thông tin mới về thử nghiệm có thể ảnh hưởng đến quyết định tham gia hoặc tiếp tục thử nghiệm
- Những phương pháp điều trị khác hiện có
- Các quyền bạn có, như quyền được quyết định cho trẻ tham gia hoặc không, cũng như quyền được ngừng tham gia thử nghiệm bất kì lúc nào.
- Những thông tin liên lạc quan trọng, bao gồm tên của những người đứng đầu thử nghiệm lâm sàng, và những thành viên khác của đội ngũ nghiên cứu
Nếu bạn lựa chọn cho trẻ tham gia vào thử nghiệm lâm sàng, bạn sẽ điền vào mẫu đồng ý sau khi được giải thích, bao gồm những chi tiết về thông tin bạn đã được trao đổi và mô tả về mức độ riêng tư đối với thông tin sức khoẻ của trẻ. Bạn sẽ ký vào mẫu đơn này để chứng thực đồng ý cho trẻ tham gia vào thử nghiệm lâm sàng. Bác sĩ của trẻ cũng sẽ ký vào mẫu đơn này. Tuy nhiên, đây không phải là một hợp đồng và bạn có thể đưa trẻ ra khỏi chương trình thử nghiệm bất kì lúc nào. |
| Quy trình đồng ý là gì? |
Trẻ cũng sẽ được cung cấp thông tin về thử nghiệm lâm sàng và những trải nghiệm khi điều trị và được gọi là quá trình đồng ý. Giống như đồng ý sau giải thích, mục tiêu của quá trình này là một cuộc trao đổi tương tác giữa đội ngũ nghiên cứu và trẻ. Mặc dù về mặt pháp lý, việc cho trẻ tham gia thử nghiệm lâm sàng phụ thuộc vào phụ huynh hơn là bản thân trẻ, nhưng sự đồng ý của trẻ cũng có thể là điều kiện cần thiết.
Trong quá trình này, trẻ sẽ được cung cấp những thông tin phù hợp với lứa tuổi về mục đích của thử nghiệm và những thủ thuật có thể thực hiện với trẻ. Các thông tin sẽ được truyền đạt bằng những cách khác nhau phụ thuộc vào độ tuổi của trẻ, bao gồm mẫu viết tay, trao đổi trực tiếp, hỏi đáp, video trực tuyến, biểu mẫu, và vẽ tranh.
Hiểu rõ và xem xét một cách cẩn thận tất cả các phương pháp điều trị hiện có cho trẻ là điều rất quan trọng. Cố gắng tìm câu trả lời cho các thắc mắc của bạn sẽ giúp bạn hiểu rõ và đưa ra quyết định tốt nhất cho trẻ. Danh sách các câu hỏi về thử nghiệm lâm sàng ở trang 28 có thể giúp ích cho bạn. |
Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng
Nghiên cứu lâm sàng được thực hiện theo nhiều bước, gọi là các giai đoạn. Mỗi giai đoạn nhằm mục đích trả lời những câu hỏi nhất định liên quan đến y học. Trong giai đoạn sớm của các thử nghiệm lâm sàng, bác sĩ sẽ tìm hiểu về sự an toàn, các tác dụng phụ, và liều lượng tốt nhất của phương pháp điều trị mới đối với một loại ung thư nhất định. Ở giai đoạn sau của thử nghiệm, các bác sĩ nghiên cứu xem phương pháp điều trị mới này có tốt hơn điều trị tiêu chuẩn hiện tại hay không và mức độ an toàn cũng như hiệu quả lâu dài của phương pháp điều trị này.
Giai đoạn I: Phương pháp điều trị có an toàn không?
Các câu hỏi được đặt ra trong giai đoạn I:
- Liều lượng bao nhiêu là an toàn đối với phương pháp điều trị này?
- Cách thức tốt nhất để điều trị? Ví dụ, thuốc nên được sử dụng theo đường tiêm tĩnh mạch hay đường uống?
- Có các tác dụng phụ gì?
“Bác sĩ của Gaby đã giúp chúng tôi tham gia một thử nghiệm lâm sàng để kiểm tra một loại thuốc mới. Chúng tôi tin rằng đây là cơ hội tốt nhất cho cô bé. Đây còn là một cách để giúp đỡ các bác sĩ tìm hiểu thêm và giúp đỡ nhiều đứa trẻ khác. Điều trị chuẩn không mang lại hiệu quả đối với con gái chúng tôi.”
Những trẻ tham gia thử nghiệm ở giai đoạn I thường bị ung thư tiến triển nặng tức là điều trị tiêu chuẩn hiện tại không mang lại hiệu quả hoặc không có điều trị tiêu chuẩn nào hiện có phù hợp với trẻ. Nếu giai đoạn I của thử nghiệm lâm sàng chứng minh rằng điều trị này là an toàn, liều lượng tốt nhất được xác định trong giai đoạn này sẽ được sử dụng cho giai đoạn II của quá trình điều trị.
Giai đoạn II: Phương pháp điều trị này ảnh hưởng như thế nào đối với cơ thể và bệnh ung thư?
“Chúng tôi quyết định đồng ý cho con gái tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II với hy vọng rằng phương pháp điều trị này sẽ tiêu diệt được khối u. Bác sĩ của chúng tôi giải thích rằng giai đoạn I của thử nghiệm lâm sàng đã xác định liều lượng thuốc phù hợp cho việc điều trị.”
Những câu hỏi được đặt ra trong giai đoạn II:
- Điều trị này có hiệu quả trên bệnh nhân mắc một loại ung thư nhất định hay không?
- Các tác dụng phụ của phương pháp điều trị này là gì?
Giai đoạn II của thử nghiệm lâm sàng sử dụng liều lượng tốt nhất đã được tính toán ở giai đoạn I. Giai đoạn II tiếp tục đánh giá mức độ an toàn và theo dõi các tác dụng phụ của phương pháp điều trị mới này. Ngoài ra, đội ngũ nghiên cứu còn tìm kiếm bằng chứng rằng phương pháp này có thể ảnh hưởng đến ung thư, nhưng giai đoạn II không thể chỉ ra chắc chắn rằng thuốc mới mang lại hiệu quả.
Giai đoạn III: So sánh giữa phương pháp điều trị này với điều trị tiêu chuẩn.
“Bác sĩ của Noelle cho rằng điều trị ở thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III mang lại kết quả tương đương, và có thể tốt hơn điều trị tiêu chuẩn. Chúng tôi phải di chuyển đến một bệnh viện cách xa nơi ở, nhưng vẫn rất vui khi tìm được một bệnh viên mang lại cho chúng tôi hy vọng – và một bác sĩ có thể tạo mối quan hệ gần gũi với con gái chúng tôi.”
Những câu hỏi được đặt ra trong giai đoạn III:
- Phương pháp điều trị mới này, hoặc những thay đổi trong điều trị hiện tại mang lại hiệu quả như thế nào so với điều trị tiêu chuẩn?
- Những bệnh nhân ở thử nghiệm giai đoạn III được chọn lựa ngẫu nhiên và xếp vào nhóm kiểm soát hoặc nhóm có can thiệp. Bệnh nhân được xếp vào nhóm kiểm soát nhận được điều trị như bình thường hoặc điều trị tiêu chuẩn cho loại ung thư họ mắc phải. Bệnh nhân được xếp vào nhóm có can thiệp được điều trị bằng phương pháp đang được thử nghiệm. Việc phân chia ngẫu nhiên giúp tránh được những sai số chủ quan có thể tác động đến kết quả của nghiên cứu, ví dụ như xếp các bệnh nhân nặng vào chung nhóm kiểm soát. Bệnh nhân ở cả hai nhóm đều được theo dõi chặt chẽ trong quá trình điều trị và có thể cả vài tháng sau điều trị.
- Ở một số thử nghiệm lâm sàng, cả bệnh nhân và bác sĩ biết cụ thể bệnh nhân thuộc nhóm nào. Một số khác, cả bệnh nhân và bác sĩ đều không biết bệnh nhân thuộc nhóm nào và đang điều trị bằng phương pháp gì. Một phương pháp nghiên cứu gần đây – được gọi là thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên mù đôi (double-blind) – được coi như là tiêu chuẩn vàng của bằng chứng khoa học cho một phương pháp điều trị mới vì nghiên cứu được thiết kế để hạn chế tối đa khả năng kết quả bị ảnh hưởng bởi những sai số chủ quan. Nếu điều trị thử nghiệm ở giai đoạn III mang lại kết quả tốt hơn và/hoặc an toàn hơn điều trị tiêu chuẩn hiện tại, phương pháp này có khả năng sẽ trở thành điều trị tiêu chuẩn mới.
Các thông tin liên quan
- Thông tin về các thử nghiệm lâm sàng giành cho các bệnh nhân và người chăm sóc sức khoẻ
- Trẻ em và Các nghiên cứu lâm sàng
- Sự đồng ý của trẻ
- Các nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng NIH và bạn
Các câu hỏi về thử nghiệm lâm sàng
Về các lựa chọn điều trị cho trẻ
- Tất cả các lựa chọn điều trị cho con tôi là gì?
- Điều trị tiêu chuẩn hiện tại giành cho loại ung thư mà con tôi đang mắc phải là gì?
- Những thử nghiệm lâm sàng điều trị nào dành cho trẻ mắc loại ung thư này?
- Bác sĩ muốn giới thiệu phương pháp điều trị nào cho con tôi? Tại sao?
- Thử nghiệm lâm sàng này có ở bệnh viện nào?
Về một thử nghiệm lâm sàng điều trị đặc hiệu
- Mục tiêu của thử nghiệm lâm sàng này là gì?
- Có bao nhiêu trẻ hiện tại đang đăng kí tham gia thử nghiệm này?
- Thử nghiệm lâm sàng đã bắt đầu từ khi nào? Và khi nào thì sẽ kết thúc?
- Con tôi sẽ nhận được phương pháp điều trị nào khi tham gia thử nghiệm lâm sàng?
- Phương pháp điều trị trong thử nghiệm lâm sàng này so sánh với điều trị tiêu chuẩn hiện tại thì như thế nào?
- Con tôi sẽ gặp các bác sĩ và chuyên gia nào? Ai sẽ là người chịu trách nhiệm chăm sóc con tôi?
- Con tôi cần thực hiện các xét nghiệm nào? Tần suất như thế nào?
- Hình thức điều trị này sẽ ảnh hưởng ra sao đến cuộc sống và hoạt động hàng ngày của trẻ?
- Những tác dụng phụ ngắn hạn và lâu dài con tôi có thể có là gì?
- Điều trị sẽ kéo dài trong bao lâu?
- Nếu trẻ tham gia thử nghiệm, điều này sẽ ảnh hưởng như thế nào đến việc lựa chọn điều trị trong tương lai?
- Những nguyên nhân nào sẽ khiến cho thử nghiệm bị dừng lại?
- Tôi có thể trao đổi với các phụ huynh khác có trẻ tham gia thử nghiệm lâm sàng này không?
Về chi phí tài chính
- Ai là nhà tài trợ cho thử nghiệm lâm sàng này?
- Các nhà tài trợ sẽ chi trả bao nhiêu cho thử nghiệm lâm sàng?
- Bảo hiểm sẽ chi trả cho những khoản/chi phí nào? Và tôi sẽ phải chi trả những khoản nào?
Tài liệu tham khảo
https://www.cancer.gov/publications/patient-education/children-with-cancer.pdf
