Biên soạn: BS. Lê Hữu Nhật Minh, BS. Đặng Phúc Vinh
Hiệu đính: BS. Nguyễn Hải Nam
Xem thêm: Thử nghiệm lâm sàng là gì? - Phần 1
Bạn có thể tự hỏi: “Tại sao tôi nên thử thứ gì đó mà các nhà nghiên cứu không chắc chắn sẽ hoạt động?” Đó là một câu hỏi hay. Là một phần của thử nghiệm lâm sàng có thể có rủi ro, nhưng nó cũng có thể có lợi ích.
Lợi ích của một thử nghiệm lâm sàng là gì?
- Bạn có thể nhận được một điều trị mới cho một bệnh trước khi phương pháp này áp dụng cho tất cả mọi người.
- Bạn đóng một vai trò tích cực hơn trong việc chăm sóc sức khỏe của chính bạn.
- Các nhà nghiên cứu có thể cung cấp cho bạn chăm sóc y tế và kiểm tra sức khỏe thường xuyên hơn như là một phần của điều trị của bạn.
- Bạn có thể có cơ hội giúp người khác điều trị tốt hơn cho các vấn đề sức khỏe của họ trong tương lai.
- Bạn có thể có được thông tin về các nhóm hỗ trợ và tài nguyên.
Rủi ro tiềm tàng của một thử nghiệm lâm sàng là gì?
- Việc điều trị mới có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc không thoải mái.
- Phương pháp điều trị mới có thể không hiệu quả, hoặc có thể không tốt hơn điều trị tiêu chuẩn.
- Bạn KHÔNG được tham gia vào nhóm điều trị (hoặc nhóm thử nghiệm) để thử nghiệm phương pháp điều trị mới, ví dụ, một loại thuốc hoặc thiết bị mới. Thay vào đó, bạn được phân vào nhóm chứng, điều đó có nghĩa là bạn chỉ nhận được điều trị chuẩn hoặc sử dụng giả dược không mang ý nghĩa điều trị.
- Các thử nghiệm lâm sàng có thể gây bất tiện cho bạn. Ví dụ, các cuộc thăm khám y tế có thể mất rất nhiều thời gian. Bạn có thể cần phải đi đến địa điểm nghiên cứu nhiều lần hoặc ở lại bệnh viện.
Sự an toàn của những người tham gia thử nghiệm lâm sàng được bảo vệ như thế nào?
Đây là một câu hỏi rất quan trọng. Lịch sử nghiên cứu lâm sàng không hoàn hảo. Dựa trên nhiều năm kinh nghiệm và bài học, Quốc hội đã thông qua luật để bảo vệ những người tham gia nghiên cứu. Ngày nay, mọi điều tra viên lâm sàng đều được yêu cầu theo dõi và đảm bảo rằng mọi người tham gia đều an toàn. Những biện pháp bảo vệ này là một phần thiết yếu của nghiên cứu. Lạm dụng nghiên cứu như Thí nghiệm giang mai Tuskegee, bắt đầu vào năm 1932, trước khi các biện pháp bảo vệ được áp dụng, sẽ KHÔNG xảy ra lần nữa.
Các nhà nghiên cứu được yêu cầu tuân theo các quy tắc nghiêm ngặt để đảm bảo rằng người tham gia được an toàn. Những quy tắc này được thi hành bởi Chính phủ Liên bang. Mỗi thử nghiệm lâm sàng cũng tuân theo một kế hoạch nghiên cứu hoặc giao thức cẩn thận mô tả những gì các nhà nghiên cứu sẽ làm. Điều tra viên chính, hoặc nhà nghiên cứu trưởng, chịu trách nhiệm đảm bảo rằng giao thức được tuân thủ.
Một Hội đồng xét duyệt, hoặc IRB, tại mỗi địa điểm nghiên cứu phải chấp thuận tất cả các thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ. IRB được tạo thành từ các bác sĩ, nhà khoa học và giáo dân, giống như bạn, những người tận tâm đảm bảo rằng những người tham gia nghiên cứu không gặp rủi ro không cần thiết. Những người trong IRB thường xuyên xem xét nghiên cứu và kết quả của nó. Họ đảm bảo rằng rủi ro (hoặc tác hại tiềm tàng) đối với người tham gia càng thấp càng tốt.
Cùng với IRB, nhiều thử nghiệm lâm sàng được giám sát chặt chẽ bởi Ủy ban giám sát dữ liệu và an toàn. Ủy ban gồm các chuyên gia trong tình trạng của bạn, người định kỳ xem kết quả của nghiên cứu khi nó đang được tiến hành. Nếu họ thấy rằng việc điều trị thử nghiệm không hiệu quả hoặc gây hại cho người tham gia, họ sẽ dừng thử nghiệm ngay lập tức.
Các quá trình của sự chấp thuận cũng giúp bảo vệ người tham gia. Trước khi tham gia một thử nghiệm lâm sàng, bạn sẽ được cho biết những gì sẽ xảy ra với tư cách là người tham gia và tất cả những điều có thể xảy ra. Ví dụ, một người nào đó trong nhóm nghiên cứu sẽ giải thích các tác dụng phụ có thể xảy ra hoặc các rủi ro khác của việc điều trị. Là một phần của quy trình chấp thuận được thông báo, bạn sẽ có cơ hội đặt câu hỏi về nghiên cứu.
Sau khi nhận được tất cả thông tin này, bạn có thể suy nghĩ về việc bạn có muốn tham gia hay không . Nếu bạn quyết định tham gia thử nghiệm, bạn sẽ được cung cấp một mẫu đơn đồng ý để ký. Bằng cách ký vào mẫu đơn, bạn cho thấy rằng bạn đã được thông báo tất cả các chi tiết và muốn trở thành một phần của nghiên cứu. Mẫu chấp thuận KHÔNG phải là hợp đồng. Bạn có thể rời khỏi thử nghiệm bất cứ lúc nào và vì bất kỳ lý do gì mà không bị đánh giá hoặc đặt vào một vị trí khó khăn liên quan đến chăm sóc y tế của bạn. Các nhà nghiên cứu phải giữ kín thông tin cá nhân và sức khỏe.
Nếu bạn đang suy nghĩ về việc tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng, bạn có thể có những câu hỏi như:
- Có rủi ro khi tham gia thử nghiệm không?
- Ai đang theo dõi cho bất kỳ vấn đề?
- Ai đang đảm bảo rằng những người tham gia được an toàn?
- Là thử nghiệm cố gắng trả lời một câu hỏi nghiên cứu quan trọng?
Trên thực tế, có các quy tắc liên bang được đưa ra để giúp đảm bảo sự an toàn và đạo đức của các thử nghiệm lâm sàng. Bạn sẽ được bảo vệ thông qua:
- Quy trình đồng ý
- Xem xét cẩn thận và phê duyệt các giao thức thử nghiệm lâm sàng bằng cách:
- Chuyên gia khoa học
- Một hội đồng đánh giá thể chế (IRB)
Theo dõi liên tục nghiên cứu bằng cách:
- IRB
- Bảng giám sát dữ liệu và an toàn (DSMB) cho các thử nghiệm giai đoạn 3
- Tổ chức tài trợ thử nghiệm
- Nhóm nghiên cứu
Các loại thử nghiệm lâm sàng
Có một số loại thử nghiệm lâm sàng ung thư, bao gồm thử nghiệm điều trị, thử nghiệm phòng ngừa, thử nghiệm sàng lọc và thử nghiệm chăm sóc hỗ trợ và giảm nhẹ. Mỗi loại thử nghiệm được thiết kế để trả lời các câu hỏi nghiên cứu khác nhau và sẽ giúp các nhà nghiên cứu tìm hiểu những điều sẽ giúp mọi người trong tương lai.
Thử nghiệm điều trị
Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng ung thư là các nghiên cứu điều trị liên quan đến những người bị ung thư. Những thử nghiệm này thử nghiệm phương pháp điều trị mới hoặc cách thức mới để sử dụng phương pháp điều trị hiện tại, chẳng hạn như mới:
- Thuốc
- Vắc xin
- Phương pháp tiếp cận phẫu thuật hoặc xạ trị
- Kết hợp các phương pháp điều trị, bao gồm một số phương pháp có tác dụng tăng cường hệ thống miễn dịch của bạn để giúp chống lại ung thư
Nhiều thử nghiệm điều trị mới yêu cầu bệnh nhân phải làm xét nghiệm gen để kiểm tra khối u của họ trước tiên, để xem liệu các phương pháp điều trị nhắm trúng đích đặc hiệu có thể mang lại hiệu quả tốt hơn cho họ so với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn hay không.
Các thử nghiệm điều trị được thiết kế để trả lời các câu hỏi như:
- Một liều an toàn của điều trị mới là gì?
- Làm thế nào điều trị mới nên được đưa ra?
- Liệu phương pháp điều trị mới giúp những người mắc bệnh ung thư sống lâu hơn?
- Liệu phương pháp điều trị mới có thể thu nhỏ khối u hoặc ngăn chúng phát triển và lan rộng đến những nơi mới trong cơ thể?
- Tác dụng phụ của điều trị mới là gì?
- Liệu phương pháp điều trị mới cho phép chất lượng cuộc sống tốt hơn với ít tác dụng phụ hơn?
- Liệu phương pháp điều trị mới có giúp ngăn ngừa ung thư quay trở lại sau khi điều trị kết thúc?
Thử nghiệm phòng ngừa
Thử nghiệm phòng chống ung thư là những nghiên cứu liên quan đến những người khỏe mạnh. Trong hầu hết các thử nghiệm phòng ngừa, những người tham gia không bị ung thư nhưng có nguy cơ cao mắc bệnh hoặc bị ung thư và có nguy cơ cao mắc ung thư mới. Những nghiên cứu này xem xét nguy cơ ung thư và cách để giảm nguy cơ đó.
Có hai loại thử nghiệm phòng ngừa, nghiên cứu hành động và nghiên cứu tác nhân.
- Các nghiên cứu hành động (“làm một cái gì đó”) Tập trung vào tìm hiểu xem những hành động mà mọi người thực hiện, chẳng hạn như tập thể dục nhiều hơn hoặc ăn nhiều trái cây và rau quả có thể ngăn ngừa ung thư
- Các nghiên cứu về tác nhân (“uống thứ gì đó”) Tập trung vào tìm hiểu xem dùng một số loại thuốc, vitamin, khoáng chất hoặc bổ sung chế độ ăn uống (hoặc kết hợp chúng) có thể làm giảm nguy cơ mắc một loại ung thư nhất định. Nghiên cứu tác nhân cũng được gọi là nghiên cứu hóa học
Các nhà nghiên cứu thực hiện các nghiên cứu này muốn biết:
- Làm thế nào an toàn cho một người để có được đại lý này hoặc thực hiện hoạt động này?
- Liệu phương pháp mới ngăn ngừa ung thư?
Thử nghiệm sàng lọc
Mục tiêu của các thử nghiệm sàng lọc ung thư là thử nghiệm những cách mới để phát hiện bệnh sớm, khi nó có thể được điều trị dễ dàng hơn. Một xét nghiệm sàng lọc hiệu quả sẽ làm giảm số ca tử vong do ung thư được sàng lọc.
Các nhà nghiên cứu tiến hành nghiên cứu sàng lọc ung thư muốn biết:
- Có phải phát hiện bệnh sớm hơn, trước khi mọi người có bất kỳ triệu chứng nào, cứu sống?
- Là một xét nghiệm sàng lọc tốt hơn so với xét nghiệm khác?
- Do một số lượng lớn những người nhận được xét nghiệm sàng lọc trải qua các xét nghiệm và thủ tục theo dõi không cần thiết?
Chất lượng cuộc sống / Chăm sóc hỗ trợ / Thử nghiệm chăm sóc giảm nhẹ
Những thử nghiệm này xem xét các cách để cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân ung thư, đặc biệt là những người có tác dụng phụ từ ung thư và điều trị. Họ tìm ra những cách mới để giúp mọi người đối phó với cơn đau, vấn đề dinh dưỡng, nhiễm trùng, buồn nôn và nôn, rối loạn giấc ngủ, trầm cảm và các vấn đề sức khỏe khác.
Các thử nghiệm có thể thử nghiệm các loại thuốc, chẳng hạn như các loại thuốc giúp trị trầm cảm hoặc buồn nôn. Hoặc, họ có thể kiểm tra các hoạt động, chẳng hạn như tham dự các nhóm hỗ trợ, tập thể dục hoặc nói chuyện với nhân viên tư vấn. Một số thử nghiệm thử nghiệm các cách để giúp gia đình và người chăm sóc đối phó với nhu cầu của chính họ, cũng như của những người mắc bệnh ung thư.
Các nhà nghiên cứu thực hiện các nghiên cứu này muốn biết:
- Làm thế nào để ung thư và điều trị của nó ảnh hưởng đến bệnh nhân và người thân của họ?
- Điều gì có thể cải thiện sự thoải mái và chất lượng cuộc sống của những người bị ung thư?
Quyết định tham gia thử nghiệm lâm sàng
Khi cần điều trị ung thư, bạn có thể nghĩ về việc tham gia một thử nghiệm lâm sàng. Giống như tất cả các lựa chọn điều trị, các thử nghiệm lâm sàng có thể lợi ích và rủi ro. Bằng cách xem xét kỹ tất cả các lựa chọn, bao gồm các thử nghiệm lâm sàng, bạn đang đóng vai trò tích cực trong một quyết định ảnh hưởng đến cuộc sống của bạn. Phần này có thông tin bạn có thể sử dụng khi đưa ra quyết định của mình.
Lợi ích có thể có
- Bạn sẽ có quyền tham gia vào một điều trị mới hiện chưa áp dụng rộng rãi bên ngoài.
- Nhóm nghiên cứu sẽ theo dõi bạn chặt chẽ.
- Nếu phương pháp điều trị đang được nghiên cứu có hiệu quả hơn so với điều trị tiêu chuẩn, bạn có thể là một trong những người đầu tiên được hưởng lợi.
- Thử nghiệm có thể giúp các nhà khoa học tìm hiểu thêm về bệnh ung thư và giúp đỡ mọi người trong tương lai.
Rủi ro có thể xảy ra
- Điều trị mới có thể không tốt hơn, hoặc thậm chí tốt như điều trị tiêu chuẩn.
- Các phương pháp điều trị mới có thể có tác dụng phụ mà các bác sĩ không mong đợi hoặc tồi tệ hơn so với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn.
- Bạn có thể được yêu cầu đến bác sĩ nhiều hơn so với khi bạn được điều trị tiêu chuẩn. Bạn có thể có thêm chi phí liên quan đến các chuyến thăm thêm này, chẳng hạn như chi phí đi lại và chăm sóc trẻ em.
- Bạn có thể cần xét nghiệm thêm. Một số thử nghiệm có thể không miễn phí hoặc tốn thời gian.
- Ngay cả khi một phương pháp điều trị mới có lợi ích ở một số bệnh nhân, nó có thể không hiệu quả với bạn.
- Bảo hiểm y tế có thể không bao gồm tất cả các chi phí chăm sóc bệnh nhân trong một thử nghiệm.
Các thử nghiệm lâm sàng miễn dịch trị liệu: Câu chuyện sống còn của Sue Scott
Một người sống sót sau ung thư và một nhà nghiên cứu lâm sàng nói về việc tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng trị liệu miễn dịch tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư của NCI.
Ai có thể tham gia
Mỗi thử nghiệm lâm sàng đều có một giao thức, hoặc kế hoạch nghiên cứu, mô tả những gì sẽ được thực hiện trong quá trình thử nghiệm, cách thử nghiệm sẽ được tiến hành và tại sao mỗi phần của thử nghiệm là cần thiết. Giao thức cũng bao gồm các hướng dẫn cho những người có thể và không thể tham gia thử nghiệm. Những hướng dẫn này được gọi là tiêu chí đủ điều kiện.
Tiêu chí đủ điều kiện phổ biến bao gồm:
- Có một loại hoặc giai đoạn ung thư nhất định
- Đã từng nhận (hoặc chưa nhận) một loại trị liệu nào đó trong quá khứ
- Có những thay đổi di truyền cụ thể trong khối u của bạn
- Ở trong một nhóm tuổi nhất định
- Tiền sử bệnh
- Tình trạng sức khỏe hiện tại
Các tiêu chí như những điều này giúp làm giảm sự khác biệt y tế giữa những người trong thử nghiệm. Khi những người tham gia thử nghiệm giống nhau về một số yếu tố, các nhà nghiên cứu có thể chắc chắn hơn rằng kết quả là do điều trị được thử nghiệm chứ không phải do các yếu tố khác.
Một số người có vấn đề về sức khỏe bên cạnh bệnh ung thư có thể trở nên tồi tệ hơn bằng các phương pháp điều trị trong một thử nghiệm. Nếu bạn quan tâm đến việc tham gia một thử nghiệm, bạn sẽ nhận được các xét nghiệm y tế để chắc chắn rằng bạn phù hợp với thử nghiệm.
Xem thêm: Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng - Phần 3
Tài liệu tham khảo
- https://www.nia.nih.gov/health/clinical-trials-benefits-risks-and-safety?fbclid=IwAR318wkKLK2jS26X6vsFzQpGRR-Z7L3X88fWeW4epHnt9BuUt7zP0H8-5pw
- https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/clinical-trials/patient-safety?fbclid=IwAR2bhSps1DEEtFVGFW2f21b_cIVifZb5TWC-fXj3it9kAf7FCanwgYTpZLs
- https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/clinical-trials/what-are-trials/types?fbclid=IwAR0ufU16LKCU0LMe8595rlYOlogl8En3TSHakV2bYTy3bYYyem3P7c-OAbA
- https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/clinical-trials/taking-part?fbclid=IwAR0MbTxioUCRlcqTH6x6cmMpI9KOGr5NA2RP317VKfT08mGYHDQlr36EnyI
