Biên soạn: BS. Lê Hữu Nhật Minh, BS. Đặng Phúc Vinh
Hiệu đính: BS. Nguyễn Hải Nam
Xem thêm: Thử nghiệm lâm sàng là gì? - Phần 1
Xem thêm: Thử nghiệm lâm sàng: Lợi ích, rủi ro và an toàn - Phần 2
Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng là gì?
Các thử nghiệm lâm sàng để kiểm tra các phương pháp điều trị ung thư mới bao gồm một loạt các bước, được gọi là các giai đoạn. Nếu một điều trị mới thành công trong một giai đoạn, nó sẽ tiến hành thử nghiệm thêm trong giai đoạn tiếp theo. Trong giai đoạn đầu (giai đoạn 1 và 2), các nhà nghiên cứu tìm hiểu liệu một phương pháp điều trị mới có an toàn không, tác dụng phụ của nó là gì và liều lượng tốt nhất của phương pháp điều trị mới. Họ cũng đảm bảo rằng việc điều trị có một số lợi ích, chẳng hạn như làm chậm sự phát triển của khối u. Trong giai đoạn sau (giai đoạn 3), các nhà nghiên cứu nghiên cứu liệu phương pháp điều trị có hiệu quả hơn liệu pháp tiêu chuẩn hiện tại hay không. Họ cũng so sánh sự an toàn của phương pháp điều trị mới với phương pháp điều trị hiện tại. Thử nghiệm giai đoạn 3 bao gồm số lượng lớn người để đảm bảo rằng kết quả là hợp lệ.
Ngoài ra còn có các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn rất sớm (giai đoạn 0) và sau đó (giai đoạn 4). Những thử nghiệm này ít phổ biến hơn. Thử nghiệm pha 0 là những thử nghiệm rất nhỏ giúp các nhà nghiên cứu quyết định xem có nên thử nghiệm một tác nhân mới trong thử nghiệm pha 1 hay không. Thử nghiệm giai đoạn 4 nhìn vào sự an toàn và hiệu quả lâu dài. Chúng diễn ra sau khi một điều trị mới đã được phê duyệt và có mặt trên thị trường.
Sau đây cho thấy số lượng bệnh nhân tham gia và mục đích của các giai đoạn phổ biến nhất. Mặc dù các giai đoạn thử nghiệm được giải thích trong bối cảnh thử nghiệm điều trị bằng thuốc, các khái niệm tương tự áp dụng cho hầu hết các loại thử nghiệm lâm sàng.
Giai đoạn 1
Mục đích:
- Để xác định liều lượng an toàn.
- Để xác định đường dùng của thuốc (bằng đường miệng, đường truyền tĩnh mạch, v.v.).
- Để đánh giá phương pháp điều trị mới ảnh hưởng đến cơ thể con người và tác động đến ung thư như thế nào.
Số người tham gia: 15 – 30
Giai đoạn 2
Mục đích:
- Để xác định xem phương pháp điều trị mới có ảnh hưởng đến một loại ung thư nào đó không.
- Để xem cách điều trị mới ảnh hưởng đến cơ thể và tác động đến bệnh ung thư.
Số người tham gia: Ít hơn 100
Giai đoạn 3
Mục đích: Để so sánh phương pháp điều trị mới (hoặc sử dụng mới phương pháp điều trị) với phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại.
Số người tham gia: Từ 100 đến vài nghìn
Một số nhà nghiên cứu thiết kế các thử nghiệm kết hợp hai giai đoạn (giai đoạn 1/2 hoặc giai đoạn 2/3 thử nghiệm) trong một giao thức duy nhất. Trong thiết kế kết hợp này, có một sự chuyển tiếp liền mạch giữa các giai đoạn thử nghiệm, có thể cho phép các câu hỏi nghiên cứu được trả lời nhanh hơn hoặc với ít bệnh nhân hơn.
Tính ngẫu nhiên trong các thử nghiệm lâm sàng về ung thư
Tìm hiểu cách các nhà nghiên cứu chỉ định ngẫu nhiên những người tham gia thử nghiệm lâm sàng cho các nhóm điều trị khác nhau để ngăn ngừa sai lệch trong kết quả. Trong một số thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 và tất cả giai đoạn 3, bệnh nhân được chỉ định vào các nhóm được điều trị khác nhau. Quá trình chỉ định bệnh nhân cho các nhóm này một cách tình cờ được gọi là ngẫu nhiên. Trong thiết kế thử nghiệm đơn giản nhất, một nhóm nhận được điều trị mới. Đây là nhóm nghiên cứu. Nhóm khác nhận được liệu pháp tiêu chuẩn. Đây là nhóm chứng. Tại một số điểm trong và cuối thử nghiệm lâm sàng, các nhà nghiên cứu so sánh các nhóm để xem phương pháp điều trị nào hiệu quả hơn hoặc có ít tác dụng phụ hơn. Một máy tính thường được sử dụng để chỉ định bệnh nhân cho các nhóm.
Sự phân nhóm được thực hiện một cách ngẫu nhiên, trong đó mọi người được chỉ định vào các nhóm một cách tình cờ, giúp ngăn ngừa sự sai lệch. Sự sai lệch xảy ra khi kết quả của một thử nghiệm bị ảnh hưởng bởi các lựa chọn của con người hoặc các yếu tố khác không liên quan đến việc điều trị đang được thử nghiệm. Ví dụ, nếu các bác sĩ có quyền quyết định bệnh nhân nào được chỉ định cho nhóm nào, họ sẽ chọn các bệnh nhân khỏe mạnh cho nhóm nghiên cứu và chọn các bệnh nhân bệnh nặng hơn cho nhóm. Điều này gây ảnh hưởng đến kết quả thử nghiệm. Sự phân nhóm ngẫu nhiên giúp đảm bảo rằng điều này không xảy ra. Nếu bạn đang suy nghĩ về việc tham gia một thử nghiệm lâm sàng bao gồm ngẫu nhiên, điều quan trọng là phải hiểu rằng cả bạn và bác sĩ của bạn đều không thể chọn phương pháp điều trị nào bạn sẽ nhận được.
Làm “mù”
Để tiếp tục giảm cơ hội sai lệch, các thử nghiệm bao gồm ngẫu nhiên đôi khi bị “làm mù”.
- Các thử nghiệm mù đơn là những thử nghiệm mà bạn không biết bạn thuộc nhóm nào và bạn sẽ nhận được can thiệp nào cho đến khi thử nghiệm kết thúc.
- Các thử nghiệm mù đôi là những thử nghiệm mà cả bạn và các nhà nghiên cứu đều không biết bạn thuộc nhóm nào cho đến khi kết thúc thử nghiệm.
Làm mù giúp ngăn ngừa sự sai lệch. Ví dụ, nếu bệnh nhân hoặc bác sĩ biết nhóm điều trị của bệnh nhân, điều đó có thể ảnh hưởng đến cách họ báo cáo các thay đổi sức khỏe khác nhau. Tuy nhiên, không phải tất cả các thử nghiệm điều trị đều có thể bị mù. Ví dụ, các tác dụng phụ bất thường của một phương pháp điều trị mới có thể giúp các bác sĩ nhận biết bệnh nhân thuộc nhóm nghiên cứu hay nhóm chứng.
Sử dụng GIẢ DƯỢC
Placebos hay Giả dược thỉnh thoảng được sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng về điều trị ung thư. Chúng thường được sử dụng khi không có điều trị tiêu chuẩn, hoặc placebo có thể được sử dụng trong một thử nghiệm lâm sàng so sánh giữa điều trị tiêu chuẩn kết hợp với giả dược, và điều trị tiêu chuẩn kết hợp với điều trị mới. Các giả dược được thiết kế để trông giống như thuốc đang được thử nghiệm, nhưng nó không có hoạt tính điều trị. Sử dụng giả dược theo cách này có thể giúp ngăn ngừa bệnh nhân và bác sĩ của họ tìm ra nhóm điều trị mà họ được chỉ định. Bạn sẽ luôn được thông báo nếu nghiên cứu sử dụng giả dược.
Câu hỏi để hỏi bác sĩ về các thử nghiệm lâm sàng điều trị
Nếu bạn đang suy nghĩ về việc tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng, hãy chắc chắn hỏi bác sĩ của bạn, Có một thử nghiệm lâm sàng nào mà tôi có thể tham gia không? Nếu bác sĩ của bạn cung cấp cho bạn một thử nghiệm, đây là một số câu hỏi bạn có thể muốn hỏi.
Câu hỏi về nghiên cứu
- Mục đích của nghiên cứu là gì?
- Tại sao các nhà nghiên cứu tin rằng phương pháp điều trị đang được nghiên cứu có thể tốt hơn phương pháp đang được sử dụng hiện nay? Tại sao nó không thể tốt hơn?
- Tôi sẽ tham gia nghiên cứu bao lâu?
- Nghiên cứu bao gồm các loại xét nghiệm và phương pháp điều trị nào?
- Làm thế nào mà bác sĩ biết được liệu phương pháp điều trị này có hiệu quả?
- Tôi sẽ được thông báo về kết quả của nghiên cứu này bằng cách nào?
- Bao lâu tôi phải quyết định tham gia thử nghiệm này?
- Tôi có thể nói chuyện với ai về những câu hỏi tôi có trong và sau nghiên cứu?
- Ai sẽ chịu trách nhiệm chăm sóc tôi?
- Có ai đã từng tham gia thử nghiệm lâm sàng mà tôi có thể trò chuyện cùng hay không?
Câu hỏi về rủi ro và lợi ích
- Các tác dụng phụ có thể có hoặc rủi ro của điều trị mới là gì?
- Những lợi ích có thể là gì?
- Các rủi ro và lợi ích có thể có của thử nghiệm lâm sàng này khác biệt thế nào với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn?
Câu hỏi về quyền của bạn
- Thông tin sức khoẻ của tôi sẽ được bảo mật như thế nào?
- Điều gì xảy ra nếu tôi quyết định rời khỏi nghiên cứu?
Câu hỏi về chi phí
- Liệu tôi có phải trả tiền cho bất kì phương pháp điều trị hoặc xét nghiệm nào không?
- Bảo hiểm sức khỏe của tôi sẽ chi trả những chi phí nào?
- Ai sẽ trả tiền nếu tôi bị tổn thương trong quá trình nghiên cứu
- Ai có thể giúp trả lời các câu hỏi từ công ty bảo hiểm của tôi?
Câu hỏi về cuộc sống hàng ngày
- Nghiên cứu này có thể ảnh hưởng đến cuộc sống hàng ngày của tôi như thế nào?
- Bao lâu tôi sẽ phải đến bệnh viện hoặc phòng khám một lần?
- Liệu tôi có phải lưu lại tại bệnh viện trong quá trình thử nghiệm lâm sàng này? Nếu có, bao nhiêu lần và mỗi lần mất bao lâu?
- Liệu tôi có phải di chuyển xa (để tham gia thử nghiệm lâm sàng này)?
- Liệu tôi có được tái khám kiểm tra sau khi tham gia thử nghiệm lâm sàng này không?
Câu hỏi về so sánh lựa chọn
- Đâu là các phương pháp điều trị khác cho tôi, bao gồm các phương pháp điều trị tiêu chuẩn?
- Phương pháp điều trị mà tôi có thể nhận được được trong thử nghiệm này khác biệt như thế nào so với các lựa chọn điều trị khác?
- Điều gì sẽ xảy ra với bệnh ung thư của tôi nếu tôi chọn không điều trị?
Tài liệu tham khảo
- https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/clinical-trials/what-are-trials/phases?fbclid=IwAR21S2XZ0mEul7YS_0Arm_Vap2-GoXu4y3_u0vIdwiYaO4o0pgoCnj1zVhk
- https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/clinical-trials/what-are-trials/randomization?fbclid=IwAR3XSZ8pu_TMTl9q1RekUjbZKLu2LuAa19m26zHp8cUSqmSL82oJf-xjhb0
- https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/clinical-trials/what-are-trials/placebo?fbclid=IwAR1Oumh97Stgjzr2gHGsDTF6mALm9Snb-p-Nsvfgm2WxkY6dRAHo8NvY-_8
- https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/clinical-trials/questions?fbclid=IwAR3ZqIPgh6K17WJNbbby1wnRazX4VFD9UlLlcFfUAWkZUdEUC0IIsS1etBk
