Liệu pháp tế bào CAR-T: Chỉ định rộng hơn, nhiều vấn đề lớn hơn?

Trước nhiều quan tâm tới liệu pháp miễn dịch mới là sử dụng tế bào CAR-T, Y học cộng đồng xin giới thiệu ý kiến của GS. BS. Leonard Saltz, Đại học khoa Weill Cornell Medical College, và là Trưởng đơn vị Ung thư đại trực tràng thuộc Trung Tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, Hoa Kỳ.

Xem thêm bài viết Liệu pháp miễn dịch CAR-T trong điều trị ung thư

Liệu pháp miễn dịch tế bào lympho T chứa thụ thể kháng nguyên dạng khảm (Chimeric antigen receptor [CAR] T-cell) là một trong những “vũ khí tối tân” được phát triển để chữa bệnh ung thư. Một trong những thay đổi hứng khởi nhất trong những năm qua là sự áp dụng rộng rãi hơn của phương pháp này trên thị trường, cho một vài loại ung thư nhất định. Tuy nhiên, một điểm bất lợi cho các bệnh nhân sử dụng biện pháp này là giá thành quá cao. Chỉ nói riêng về thuốc, giá cả có thể từ $400.000 đến $500.000 USD, và những khoản phụ chi đi kèm có khi bằng hoặc thậm chí cao hơn tiền thuốc. Câu hỏi đặt ra là: Chúng ta nhận được gì cho phương pháp mới đầy thú vị này và tới mức độ nào thì bắt đầu có vấn đề khi chúng ta mở rộng chỉ định công nghệ này cho các loại ung thư khác?

Hiện tại liệu pháp tế bào CAR-T nhắm vào CD19 và giới hạn hiệu năng của nó trên một vài loại Ung thư bạch cầu/ung thư máu và U lympho. Số ca bệnh loại này là rất nhỏ so với số bệnh nhân ung thư dạng rắn/đặc, nhưng hiện đã có trên 150 thử nghiệm lâm sàng để phát triển kỹ thuật CAR-T cho các bệnh nhân ung thư dạng đặc như vậy. Cho đến nay, các kết quả có phần không mấy khích lệ về cơ may/tỉ lệ đáp ứng lẫn sự ổn định/thời gian đáp ứng, mặc dù những liệu pháp này cũng đã cho thấy có vài tác dụng lâm sàng.

Cùng chung sống trong một xã hội, chúng ta đang cùng nhau vật lộn với những câu hỏi đặt ra: Những phương pháp này mang lại những gì, và có xứng đáng không? Chúng ta phải trả bao nhiêu, và liệu có khả năng chi trả không? Những câu hỏi mở này không có câu trả lời chính xác, nhưng đó là những điều mà chúng ta cần quan tâm.

Giữ một quan điểm cân bằng nhất định đối với những gì liệu pháp tế bào CAR-T đem lại cho tới hôm nay cũng rất quan trọng. Đối với nhiều bệnh nhân, phương pháp này giúp kiểm soát, thậm chí có thể chữa khỏi được căn bệnh. Đối với nhiều bệnh nhân khác, nhiều tình huống cho thấy liệu pháp CAR-T-cell không thể chữa lành như ở bệnh bạch cầu có CD19 âm tính, hoặc xuất hiện các cơ chế “trốn thoát” sự truy tìm của tế bào miễn dịch.

Tôi đã từng nghe những cộng sự chuyên về bệnh bạch cầu thảo luận về việc lên kế hoạch kết hợp việc cấy ghép tủy trước hoặc sau khi bắt đầu dùng liệu pháp tế bào CAR-T. Một lần nữa, những liệu pháp rất phức tạp, có độc tính cao, và rất tốn kém này đang sẵn sàng cộng thêm các khoản chi phí chữa bệnh cho một bệnh nhân, và chúng sẽ vượt quá mức có thể chịu đựng. Những suy nghĩ này không phải để làm giảm giá trị khoa học và ý nghĩa của lợi ích lâm sàng mà một số bệnh nhân đã đạt được, mà là để nhấn mạnh rằng gánh nặng tài chính, hay “tác dụng phụ/độc tính kinh tế” sẽ làm phương pháp này chẳng giúp ích gì cho bệnh nhân và ngăn cản việc cung cấp điều trị cho những bệnh nhân đang thật sự cần chúng.

Tài liệu tham khảo

1. https://www.medscape.com/viewarticle/898408
2. https://www.nature.com/articles/s41419-018-0278-6
3. https://ruybangtim.com/dot-pha-moi-nhat-trong-dieu-tri-ung-thu-te-bao-car-t/