Nội dung chính
Biên soạn: BS. Lê Hữu Nhật Minh, BS. Đặng Phúc Vinh
Hiệu đính: BS. Nguyễn Hải Nam
Xem thêm: Thử nghiệm lâm sàng là gì? - Phần 1 Xem thêm: Thử nghiệm lâm sàng: Lợi ích, rủi ro và an toàn - Phần 2
Các thử nghiệm lâm sàng để kiểm tra các phương pháp điều trị ung thư mới bao gồm một loạt các bước, được gọi là các giai đoạn. Nếu một điều trị mới thành công trong một giai đoạn, nó sẽ tiến hành thử nghiệm thêm trong giai đoạn tiếp theo. Trong giai đoạn đầu (giai đoạn 1 và 2), các nhà nghiên cứu tìm hiểu liệu một phương pháp điều trị mới có an toàn không, tác dụng phụ của nó là gì và liều lượng tốt nhất của phương pháp điều trị mới. Họ cũng đảm bảo rằng việc điều trị có một số lợi ích, chẳng hạn như làm chậm sự phát triển của khối u. Trong giai đoạn sau (giai đoạn 3), các nhà nghiên cứu nghiên cứu liệu phương pháp điều trị có hiệu quả hơn liệu pháp tiêu chuẩn hiện tại hay không. Họ cũng so sánh sự an toàn của phương pháp điều trị mới với phương pháp điều trị hiện tại. Thử nghiệm giai đoạn 3 bao gồm số lượng lớn người để đảm bảo rằng kết quả là hợp lệ.
Ngoài ra còn có các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn rất sớm (giai đoạn 0) và sau đó (giai đoạn 4). Những thử nghiệm này ít phổ biến hơn. Thử nghiệm pha 0 là những thử nghiệm rất nhỏ giúp các nhà nghiên cứu quyết định xem có nên thử nghiệm một tác nhân mới trong thử nghiệm pha 1 hay không. Thử nghiệm giai đoạn 4 nhìn vào sự an toàn và hiệu quả lâu dài. Chúng diễn ra sau khi một điều trị mới đã được phê duyệt và có mặt trên thị trường.
Sau đây cho thấy số lượng bệnh nhân tham gia và mục đích của các giai đoạn phổ biến nhất. Mặc dù các giai đoạn thử nghiệm được giải thích trong bối cảnh thử nghiệm điều trị bằng thuốc, các khái niệm tương tự áp dụng cho hầu hết các loại thử nghiệm lâm sàng.
Mục đích:
Số người tham gia: 15 – 30
Mục đích:
Số người tham gia: Ít hơn 100
Mục đích: Để so sánh phương pháp điều trị mới (hoặc sử dụng mới phương pháp điều trị) với phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại.
Số người tham gia: Từ 100 đến vài nghìn
Một số nhà nghiên cứu thiết kế các thử nghiệm kết hợp hai giai đoạn (giai đoạn 1/2 hoặc giai đoạn 2/3 thử nghiệm) trong một giao thức duy nhất. Trong thiết kế kết hợp này, có một sự chuyển tiếp liền mạch giữa các giai đoạn thử nghiệm, có thể cho phép các câu hỏi nghiên cứu được trả lời nhanh hơn hoặc với ít bệnh nhân hơn.
Tìm hiểu cách các nhà nghiên cứu chỉ định ngẫu nhiên những người tham gia thử nghiệm lâm sàng cho các nhóm điều trị khác nhau để ngăn ngừa sai lệch trong kết quả. Trong một số thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 và tất cả giai đoạn 3, bệnh nhân được chỉ định vào các nhóm được điều trị khác nhau. Quá trình chỉ định bệnh nhân cho các nhóm này một cách tình cờ được gọi là ngẫu nhiên. Trong thiết kế thử nghiệm đơn giản nhất, một nhóm nhận được điều trị mới. Đây là nhóm nghiên cứu. Nhóm khác nhận được liệu pháp tiêu chuẩn. Đây là nhóm chứng. Tại một số điểm trong và cuối thử nghiệm lâm sàng, các nhà nghiên cứu so sánh các nhóm để xem phương pháp điều trị nào hiệu quả hơn hoặc có ít tác dụng phụ hơn. Một máy tính thường được sử dụng để chỉ định bệnh nhân cho các nhóm.
Sự phân nhóm được thực hiện một cách ngẫu nhiên, trong đó mọi người được chỉ định vào các nhóm một cách tình cờ, giúp ngăn ngừa sự sai lệch. Sự sai lệch xảy ra khi kết quả của một thử nghiệm bị ảnh hưởng bởi các lựa chọn của con người hoặc các yếu tố khác không liên quan đến việc điều trị đang được thử nghiệm. Ví dụ, nếu các bác sĩ có quyền quyết định bệnh nhân nào được chỉ định cho nhóm nào, họ sẽ chọn các bệnh nhân khỏe mạnh cho nhóm nghiên cứu và chọn các bệnh nhân bệnh nặng hơn cho nhóm. Điều này gây ảnh hưởng đến kết quả thử nghiệm. Sự phân nhóm ngẫu nhiên giúp đảm bảo rằng điều này không xảy ra. Nếu bạn đang suy nghĩ về việc tham gia một thử nghiệm lâm sàng bao gồm ngẫu nhiên, điều quan trọng là phải hiểu rằng cả bạn và bác sĩ của bạn đều không thể chọn phương pháp điều trị nào bạn sẽ nhận được.
Để tiếp tục giảm cơ hội sai lệch, các thử nghiệm bao gồm ngẫu nhiên đôi khi bị “làm mù”.
Làm mù giúp ngăn ngừa sự sai lệch. Ví dụ, nếu bệnh nhân hoặc bác sĩ biết nhóm điều trị của bệnh nhân, điều đó có thể ảnh hưởng đến cách họ báo cáo các thay đổi sức khỏe khác nhau. Tuy nhiên, không phải tất cả các thử nghiệm điều trị đều có thể bị mù. Ví dụ, các tác dụng phụ bất thường của một phương pháp điều trị mới có thể giúp các bác sĩ nhận biết bệnh nhân thuộc nhóm nghiên cứu hay nhóm chứng.
Placebos hay Giả dược thỉnh thoảng được sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng về điều trị ung thư. Chúng thường được sử dụng khi không có điều trị tiêu chuẩn, hoặc placebo có thể được sử dụng trong một thử nghiệm lâm sàng so sánh giữa điều trị tiêu chuẩn kết hợp với giả dược, và điều trị tiêu chuẩn kết hợp với điều trị mới. Các giả dược được thiết kế để trông giống như thuốc đang được thử nghiệm, nhưng nó không có hoạt tính điều trị. Sử dụng giả dược theo cách này có thể giúp ngăn ngừa bệnh nhân và bác sĩ của họ tìm ra nhóm điều trị mà họ được chỉ định. Bạn sẽ luôn được thông báo nếu nghiên cứu sử dụng giả dược.
Nếu bạn đang suy nghĩ về việc tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng, hãy chắc chắn hỏi bác sĩ của bạn, Có một thử nghiệm lâm sàng nào mà tôi có thể tham gia không? Nếu bác sĩ của bạn cung cấp cho bạn một thử nghiệm, đây là một số câu hỏi bạn có thể muốn hỏi.
Trong 10 năm qua, đuối nước là nguyên nhân gây tử vong của hơn 2,5…
Tiền tiểu đường là một tình trạng sức khỏe nghiêm trọng khi lượng đường trong…
Thông tin này dành cho bạn nếu bạn nghi ngờ hoặc đã được chẩn đoán…
Leila kể lại những trải nghiệm của mình với hai lần mang thai đầy thử…
Biên dịch: Tăng Huỳnh Thanh Hà Hiệu đính: BS. Phạm Hồng Vân Giảm đau vùng…